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全球药闻 | 首个针对罕见DMD突变的靶向疗法问世;默沙东收购Pandion,与安进、礼来等在免疫领域分庭抗衡

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生物探索 2021-02-27 09:11
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当地时间2月25日,默沙东宣布已与Pandion Therapeutics(以下简称Pandion)签署最终协议,将以每股60美元价格收购Pandion,总价值约为18.5亿美元,此次交易预计在2021年上半年完成。

Pandion致力于自身免疫性疾病的模块化蛋白质疗法的开发,2020年7月在美国上市。通过此次收购,默沙东将获得Pandion旗下IL-2融合蛋白PT101以及PD-1激动剂,补强其自身的免疫疾病产品管线,并在未来的免疫治疗方向与安进(Amgen)、礼来和罗氏(Roche)开发的IL-2药物同台竞技。

大量研究表明,低剂量的IL-2会激活Treg,从而引起自身免疫反应;高剂量的IL-2会激活促炎性自然杀伤(NK)细胞,加剧自身免疫性疾病。临床数据显示,PT101可使Tregs平均扩增3.6倍,与安进和礼来的临床数据无竞争性。然而与礼来的聚乙二醇化IL-2相比,Pandion的PT101却不容易发生NK细胞扩增, 这一点无疑是PT101巨大的优势。

据悉,礼来与Nektar Therapeutics合作的LY3471851在IL-2治疗领域处于领先地位,正在进行系统性红斑狼疮和溃疡性结肠炎的Ⅱ期试验。与此同时,安进的efavaleukin alfa(以前称为AMG592)和罗氏的RG7835正处于第一阶段的研发。

首个针对罕见DMD突变的靶向疗法问世!

当地时间2月25日,Sarepta Therapeutics公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其反义寡核苷酸疗法Amondys 45 (Casimersen)上市,适用于经基因检测证实存在突变、适合使用跳过第45号外显子(skipping exon 45)治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

Casimersen是Sarepta Therapeutics公司第三个获批的RNA疗法,也是FDA首次批准用于治疗这种突变患者的靶向疗法。

DMD是一种罕见的致命神经肌肉遗传病,一般在5岁前发病,临床上主要表现为肌肉病变和萎缩,失去行走能力。严重者可能会发生心律不正,心脏衰竭等症状。

此次批准是基于一项43人随机对照试验的结果。接受Casimersen治疗的患者相比接受安慰剂的患者,极大地增加了肌纤维蛋白肌养蛋白的产量。另外,由于在Casimersen动物模型研究中检测到了小鼠的肾脏毒性,因此Sarepta Therapeutics公司提示,服用该产品的患者应监测肾功能,以免出现不良后果。

新一代抗CTLA-4抗体HBM4003获批临床试验

当地时间2月26日,和铂医药(HBM)宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准其在研产品抗CTLA-4全人源单克隆重链抗体HBM4003与PD-1抗体/化疗联合治疗晚期非小细胞肺癌及其他实体瘤患者的临床试验申请。

HBM4003是全球首个进入临床研究阶段的抗CTLA-4全人源单克隆重链抗体,对肿瘤微环境中高表达CTLA-4的 Treg细胞具有极高的特异性。其强效的抗肿瘤作用、差异化的药代动力学特征和持久的药效展现出良好的产品特性,这种新颖和差异化的作用机制使其具有提高治疗效果并显著降低药物毒性的潜力。

据悉,HBM4003已获得美国食品药品管理局(FDA)关于IND申报的批准,且HBM4003的联合用药疗法已在澳洲成功完成I期临床试验,这将是HBM4003全球开发的又一个重要里程碑。

国内首个3.3类Opdivo®生物类似药临床申请获得受理

2月26日,绿叶制造集团宣布,旗下子公司博安生物开发的 “纳武利尤单抗注射液(LY01015)” 临床试验申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心正式受理。

据悉,LY01015是国内首个按照治疗用生物制品3.3类注册分类申报的Opdivo®(欧狄沃®)的生物类似药,同时也是全球首个获得监管机制批准的PD-1免疫检查点抑制剂,可用于治疗多种肿瘤疾病,并已在全球获批十多项适应症。

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