21世纪是生物制药的时代,这已经是诸多产业人士的共识。

伴随着老龄化趋势、疾病谱改变、生活方式变化以及科学技术的发展,创新型药物因能覆盖未满足的医疗需求,成为“生物制药行业的明珠”。

前沿科学家们正在探索的,是如何用人工智能技术,加速药物研发的进度,降低药物研发的失败率,缩短原本“十年十亿美金”的药物研发过程。这种探索路线,被《麻省理工科技评论》评定为2020年度“十大突破性技术”。

人工智能能否真正发现新药?这项技术究竟是“纸上谈兵”,还是“真枪实弹”?

行业头部企业「英矽智能」,向市场证明了AI新药发现的可行性——用时仅18个月、投入仅260万美元,英矽智能完成了用人工智能贯穿药物发现环节(包括机制发现、靶点发现及找到新化合物),成功发现了全新机制药物。这是全球首例,可以视作行业里程碑事件。

十年十亿美元 VS 18个月260万美元

英矽智能新发现的突破性在于:首次将生物学和化学生成学相结合,发现一种全新机制的用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的临床候选新药,并成功通过多次人类细胞和动物模型实验验证。IPF牵涉多种疾病,影响多个器官(肺、肝和肾),这一新药的出现有望解决影响全球成千上万人的广泛的未被满足的医疗需求。英矽智能表示,最晚于今年年底或明年年初进入临床。

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英矽智能在18个月内完成AI药物发现

36氪认为,英矽智能在病种选择方面,采取了比较明智的策略。英矽智能选择了特发性肺纤维化,这一疾病的特点是,市场广泛,亚洲患者数达31万人,多发于中老年男性,既往有吸烟史患者略多;恶性程度比较高,病症短,诊断明确。

针对这一疾病,市面上有两个上市产品,分别是罗氏吡非尼酮、勃林格殷格翰尼达尼布。2019年,这两个药物总共贡献了3.1亿美元的市场。

相对竞品而言,英矽智能本次发现的潜在新药,优势在于:1. 全新靶点;2. 全新作用机制,因此与现有上市产品有联用的可能性;3. 较尼达尼布有更强的抑制能力;4. 预期给药方式为一天一次,依从性更好;5. 安全性较尼达尼布更好;6. 数据显示有半数患者不适用尼达尼布,这类病人可以适用于英矽智能发现的潜在新药。

该靶点还适用于:肝脏纤维化(千万级患者群)、皮肤纤维化(30余万患者群)、肾纤维化(千万级人群)。

传统的药物发现首先是对数万个小分子进行测试筛选,然后进一步合成和测试数百个分子,以便得到少数几个适合临床前研究的候选药物,其中只有大约1/10的候选药物能够最终通过人类患者的临床试验。整个过程缓慢且成本昂贵,平均耗时10年,花费十数亿美元。相比而言,英矽智能用人工智能达成了18个月260万美元的耗费(针对药物发现环节),在节约时间与费用方面成效显著。

另一个进一步阻碍新药推向市场的障碍是,整个研发过程涉及的大量研发步骤—每一阶段花费数百至数千万美元—往往是由药物研发行业中不同公司或不同的业务部门分散进行的。

获启明创投、礼来亚洲、创新工场等投资,“中国基因”的国际化企业

英矽智能是赛道上的头部玩家,也是早期入局者(2014年成立),在中国、美国、英国、俄罗斯、韩国、尼日利亚均设有分部。

“英矽智能很早便将总部从美国约翰霍普金斯搬到了中国大陆,已经在中国建立了研发团队,我们很倾向在中国大陆重点发展,”该公司CEO Alex Zhavoronkov博士向36氪强调道。

在2019年,英矽智能完成了3700万美元的B轮融资,由启明创投领投,跟投方包括斯道资本、F-Prime Capital、礼来亚洲基金、创新工场、百度风投、兰亭投资、BOLD Capital Partners等其他投资方(包括A轮投资方)。

此前,36氪曾报道过,英矽智能与多家大药企达成过合作协议,包括默克、辉瑞、勃林格殷格翰、安斯泰来、强生制药子公司杨森制药等。

英矽智能的AI可以应用于以上环节

这对于赛道上的玩家来说,是一个值得关注的里程碑,可以看到头部公司已经进入了收获期。这是因为,对于AI新药研发这个赛道而言,高额融资并不能带给行业足够的信心。企业和投资人更想看到的是平台AI能力的验证。验证方式可以是被药企买单,也可以是积极的临床结果。

行业已经进入头部玩家之间的角逐。通过36氪了解到的一些水下消息,有几家国内一线企业也完成了新融资,资金用于推进研发管线,消息尚未公开。