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用基因治疗失明的策略正在迅速发展。在一项研究中，新的基因载体可以实现广泛的基因传递，降低了相关风险。

研究于2月22日发表在《EMBO分子医学》上，标题为“Novel AAV capsids for intravitreal gene therapy of photoreceptor disorders”(用于光感受器疾病玻璃体内基因治疗的新型AAV衣壳)，通讯作者为的。

许多视觉疾病是由特定基因的缺陷引起的，可能导致无法或错误产生在视觉过程中起重要作用的蛋白质。基因疗法使用基于无害病毒的专用“载体”，将正确基因的功能拷贝运输到视网膜细胞中。

在研究中，科学家成功创造了更容易导入视网膜细胞的载体，不再像以前那样，需要昂贵的设备和技术高超的医护专家，注射到视网膜下。科学家将AAV构建体直接注射到充满眼球的胶状物质中。这种物质被称为“玻璃体液”，直接覆盖在眼睛后面的视网膜上。这些实验证实了新载体可以被转运到视网膜组织中的感光细胞中。

译/前瞻经济学人APP资讯组

参考资料：

【1】https://www.embopress.org/doi/full/10.15252/emmm.202013392

【2】https://www.sciencedaily.com/releases/2021/02/210222124650.htm