美国、欧盟是全球创新药的主要市场，每年在美欧上市的创新药物指引着全球新药研发的大方向。2020年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了53款新药，欧洲药品管理局（EMA）批准了39款含有新活性成分的新药产品。
92款新药获批！硕果累累的丰收之年
2020年，美国FDA的药品审评与研究中心（CDER）总共批准了创新药物53款，其中包括40款新分子实体（NMEs）和13款新生物制品，总数量赶超2019年，仅次于2018年的59款，在近十年FDA创新药年度榜单位列第二。这些新药通常是具有创新的产品，可满足之前未被满足的医疗需求，或以其他方式显著地推进患者的治疗。
表1：2020年FDA批准新药的详细信息
2020年，欧盟EMA的人用药品委员会（CHMP）建议批准上市的药物有39款是含新活性成分的新药产品，与2019年建议批准上市的30款含新活性成分的新药产品相比，数量上涨幅度明显。含有新活性成分的药物往往有可能解决患者未得到满足的医疗需求。
表2：EMA建议批准上市含新活性成分的新药信息
尽管FDA和EMA两个监管机构对于新药的审批监管流程存在较大差异，但与EMA相比，FDA批准新药更为及时、迅速，这是无可厚非的事实。正因如此，美国成为了大多数新药面世的第一站，也造就了美国在全球新药市场中的霸主地位。2020年FDA批准的53款新药中，有40款（75%）先于其他国家在美国获得批准。根据统计，EMA建议批准上市的含新活性成分的产品中，仅有9款（23%）此前未在美国通过批准上市。
加快新药审批通道“多管齐下”
美、欧为了加快新药的审评审批，均出台了一系列的政策，设置了多条特殊通道以确保新药能够更高效的通过审评审批。在2020年，FDA和EMA都使用了“多管齐下”的特别审批通道来增强创新药开发和批准效率。
审评过程中在不损害药物安全性和有效性标准前提下，为了方便有重要治疗价值的药物尽快上市，FDA设置4条特别审批通道，即突破性疗法（Breakthrough Therapies）、优先审评（Priority Review）、快速通道（Fast Track）和加速批准（Accelerated Approval）。简单来说，以上获得四条特殊通道的药物在不同程度、不同阶段可以得到FDA专家介入指导，加快研发进度，或者在审评阶段缩短审评周期，尽早得到FDA答复。
2020年获批的创新药中，42%获得突破性疗法认定，57%获得优先审评资格，32%获得快速通道资格，23%获得加速批准。总体来说，36款（68%）创新药至少获得FDA四大资格认定中的一种。
图1：FDA新药获得特别审批通道比例
目前，欧盟的新药加快审评审批政策中，也有4种加快审评的特殊途径，分别是有条件批准（Conditional marketing authorisation）、特例批准（Approval under exceptional circumstances）、加速审评（Accelerated assessment）、优先药物（PRIME）。加速审评能够让新药在上市注册申请阶段缩短审评时间，审评时间由原来的210天变为150天。优先药物制度是在新药研发早期介入审评专家，与企业密切交流，以促进新药的研发。有条件批准和特例批准则是在缺乏全面、完整的临床数据的情况下，为了让患者尽早获得药物而产生的加快审评制度。
2020年，EMA建议批准上市含新活性成分的新药产品中，有33%获得有条件批准，13%获得特例批准，10%获得加速审批，21%成为优先药物。总体来说，20款含新活性成分的新药产品获得一种或以上的加快审评的特殊途径，获得比例超过半数。
图2：EMA新药获得加快审批途径比例
研发大头：抗肿瘤药和免疫调节剂
近年来，全球癌症发病率及死亡率持续上升，在此背景下，抗肿瘤药市场正在急速增长中，数据显示，2020年全球抗肿瘤药市场规模预计超过1500亿美元。巨大的市场空间，让抗肿瘤市场成为了各药企巨头争夺的焦点。
2020年美国FDA获得批准新药、欧盟EMA建议批准上市的含新活性成分的新药产品均分布在多个治疗领域中。根据米内网大类的归纳规则，FDA获得批准的新药可归纳13个大类，排在首位的是抗肿瘤和免疫调节剂，占据获批新药总数的34%；2020年欧盟EMA建议批准上市的含新活性成分的新药产品可归纳为10个大类，占比最大仍然是抗肿瘤和免疫调节剂，占据总数的33%。在两大监管机构批准的新药中，抗肿瘤药和免疫调节剂不约而同的“三分之一”是全球新药研发大趋势的映像。
图3：FDA新药大类分布
图4：EMA新药大类分布
2020年是新冠疫情肆虐全球，新药的研发和审评审批因此增加了难度和不确定因素，但是作为全球最强大的两大监管机构，美国FDA和欧盟EMA都稳稳的完成了“KPI”，交出了优秀答卷。
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