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CRO现新技术路线 海外企业布局加快 国内鲜有企业知晓

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科创板日报 2021-01-22 20:12

《科创板日报》(上海,记者 金小莫)讯,《科创板日报》记者在走访中得知,一种基于真实世界数据(RWD)的新临床研究方法逐渐兴起,未来有望成为随机对照临床试验方法(后者被称为药物审评的“金标准”)的一种补充,并在药物上市审评中发挥作用。

有迹象显示,海外CRO们正在布局该赛道。而国内的CRO企业们却对之鲜有问津。

日前,精鼎医药亚太区研发战略咨询副总裁李长青博士在接受《科创板日报》记者采访时表示,这种新方法与现在的“随即双盲临床试验”互为补充,是一种值得关注的新技术方向。

此前,李长青曾任食品药品监督管理局(FDA)药物审评中心医学审评官。

在美国市场,基于RWD获批的药品和适应症已共有三个。

国内市场方面,中国国家药监局药品审评中心(CDE)于2020年初发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》;随后的2020年3月26日,首个使用境内真实世界数据的青光眼导流管获批上市。

“我们观察到,小型CRO企业在RWD上突破速度较快,但还未在国内龙头CRO企业的公开信息中找到相关进展。”李长青补充说。

RWD与药物审评

公开资料显示,RWD指从传统临床试验以外的其它来源,比如电子病历、电子健康档案、医保数据、药品和疾病登记、个人健康设备等获取数据信息,以便于研究者从多维度了解患者的健康状况或医疗照护情况。

RWD可以在药品审评中起到一定的作用,这与药品审评改革不无关系。

据李长青介绍,为加速药物上市速度,FDA与CED均建立了一些新药特殊审批途径,比如突破性疗法认定、附条件上市、优先审评审批等。其中,有些特殊途径只需提供II期临床试验数据即可获批,待药品上市后,企业再进一步提供实际使用数据来验证初始评估。这时,RWD就可起到作用。

而如果按照常规方法,采用随机对照临床试验的话,则可能有试验入组条件严苛、难以招募到足够的受试者、费用贵耗时长、受试者中途退出率较高等局限存在,进而影响了创新药上市的速度,这对罕见病患者等不太友好。

《科创板日报》记者注意到,此前,国家药监局器审中心临床与生物统计一部副部长刘英慧也曾表示,RWD在同品种临床评价、补充临床证据、作为单组临床试验的外部对照、附条件批准上市产品的上市后研究等应用中有优势。

从实际案例来看,贝伐珠单抗扩大联合用药是一典型。贝伐珠单抗是一种血管内皮生长因子人源化单克隆抗体制剂,于2015年在中国获批联合化疗(卡铂与紫杉醇)用于不可切除的晚期、转移性或复发性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。得益于贝伐珠单抗与培美曲塞联合铂类、吉西他滨联合顺铂等联合化疗的RWD数据支持,2018年,贝伐珠单抗的治疗方案扩展为联合以铂类为基础的化疗方案。

从RWD的应用端来看,其市场空间也呈增长态势。据精鼎医药亚太区研发战略咨询技术副总裁李娅杰统计数据,截至2020年底,国内批准了73个临床急需境外新药、21个突破性治疗药物于国内上市,1213个品种被纳入优先审评审批品种。

国内CRO反应冷淡

不过,国内CRO企业们对RWD还缺少认知。《科创板日报》就此询问美迪西(688202.SH)、昭衍新药(603127.SH),二者均表示,企业CRO业务主要覆盖临床前研究,对临床研究不清楚;康龙化成(300759.SZ)则回复称,不清楚。

一位CRO行业从业者在与《科创板日报》记者的闲聊中表示:百度了一下,还真的有(RWD)!

相比之下,海外市场的热情要高涨得多。

《科创板日报》记者查询公开信息获悉,在全球知名创投研究机构CB Insights统计的2019年全球数字健康企业150强中,有8家上榜企业是基于RWD的药物研发企业,其中多数企业与罗氏、安进、辉瑞、赛诺菲等知名药企有合作或投资关系。

另外,赛诺菲已在中国海南博鳌乐城先行区建立国内首个跨国企业真实世界研究中心。

精鼎医药也对《科创板日报》记者透露,其正在搭建系统,并将加大对华投资。

国内一级市场方面,《科创板日报》查询到RWD企业遥领医疗于2019年完成了千万人民币A轮融资,其他消息暂无。

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