来源：Insight数据库
1 月 20 日，CDE 突破性疗法栏目更新，4 款进口药拟纳入突破性疗法，包括武田的 TAK-935 和 Maribavir 两款，和铂医药的巴托利单抗（HBM9161），阿斯利康的 Nirsevimab。
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武田 2 款新药拟突破性疗法
TAK-935（Soticlestat）是一种选择性 CH24 H 抑制剂，由武田制药和 Ovid Therapeutics 联合开发。该药通过抑制大脑中表达的胆固醇 24-羟化酶（CH24 H），从而减少癫痫发作次数和严重程度。本次拟纳入突破性疗法的适应症为癫痫性脑病Dravet 综合征和Lennox-Gastaut 综合征。
Insight 数据库显示，在国内 TAK-935 于 2018 年 6 月首次递交临床申请，10 月首次获批临床，2019 年 1 月其首次临床试验公示。目前，该品种在国内共有 2 项临床开展，最高进展至临床 II 期。
来自 Insight 数据库
Maribavir片（TAK-620）是武田收购夏尔制药（Shire）而获得的一款 UL97 蛋白激酶抑制剂，此前也曾被 FDA 授予突破性疗法认定。本次拟突破性疗法的适应症为：治疗移植后发生的巨细胞病毒（CMV）感染或疾病。
该药的研发过程颇为曲折：Maribavir 最初由 ViroPharma 公司开发，然而 2009 年该公司在一项试验失败后放弃了该药研发。2013 年，夏尔以 42 亿美元收购了该药。2018 年 5 月，武田收购了夏尔，该药的所有权又归属于武田。
和铂医药「巴托利单抗」拟突破性疗法
巴托利单抗（HBM9161）是一款靶向新生儿 Fc 受体（FcRn）的全人源单克隆抗体，是和铂医药从 HanAll Biopharma 引进的全球首创新药，和铂医药拥有在大中华地区（包括香港，澳门和台湾）进行开发、制造和商业化的权利。本次拟突破性疗法的适应症为：全身型重症肌无力。
Insight 数据库显示，目前该药在国内已启动 4 项临床，开发中的适应症包括免疫性血小板减少（III 期临床）、重症肌无力（II 期临床）、视神经脊髓炎（I 期临床）以及弥漫性甲状腺肿伴功能亢进症（批准临床）。
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阿斯利康 Nirsevimab 拟突破性疗法
Nirsevimab 是一款新一代呼吸道合胞病毒（RSV）抗体药物，用于预防呼吸道合胞病毒 RSV 下呼吸道疾病，只需注射一次，即可在长达 5 个月的 RSV 流行季期间提供持续保护。Nirsevimab 相对老一代 RSV 抗体 Palivizumab 而言，RSV 病毒中和能力提高了超过 50 倍，半衰期达到了 85-117 天，为 Palivizumab 的 4-6 倍。
2020 年 7 月，其 2b 期临床结果发布于 NEJM。结果显示，对于 29-35 周龄的健康早产儿，Nirsevimab 治疗组由 RSV 引起下呼吸道感染的就诊比例比对照组降低了 70.1％，住院比例降低了 78.4％。同时，需要 ICU、辅助通气、补充氧气的患者都明显降低。
根据 Insight 数据库，Nirsevimab 于 2020 年 10 月 30 日在国内获批临床，目前尚未启动国内临床试验。