2021年1月16日，正大天晴肿瘤医学部举办的第一届肿瘤真实世界研究创新论坛（Forum of Oncology and RWS Innovation，FORI）顺利召开。会议积极响应国家疫情防控号召，采取线上形式。会议围绕“科学 · 引领 · 未来”的主题，聚焦真实世界研究，汇集中国肿瘤领域的一线大咖。共同探讨真实世界研究（Real-world study, RWS）领域的热点问题，掀起一波又一波讨论热潮。
本次FORI论坛有三大特点：
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主席团阵容强大：由秦叔逵教授、马军教授、江泽飞教授、李进教授、张力教授、潘宏铭教授组成的大会主席团，为大会做了提纲挈领的开场和总结；
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覆盖多个瘤种：围绕天晴核心肿瘤产品，参与会议的专家涵盖实体瘤、血液肿瘤等多个疾病领域；
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跨学科：参加本次学术盛会的既有多个瘤种的肿瘤学专家，有肿瘤学大咖秦叔逵教授授课，也有研究方法学的专家：中华预防医学会生物统计分会主任委员陈平雁教授，还有在肿瘤领域文章撰写与发表方面具有丰富经验的青年才俊梁文华教授。
以下就大会精华部分作简要总结，以飨同道。
正大天晴肿瘤市场医学中心徐文博士就大会主旨作开场致辞
FORI论坛是正大天晴肿瘤医学部着力打造的聚焦真实世界研究的学术交流平台。2020年被行业称为“真实世界研究元年”。真实世界研究是政府药品审评审批部门、药企、学术界共同关注的热点，也是正大天晴一直以来高度关注的探索方向。
如何做高质量的真实世界研究？如何通过真实世界研究证据加速新适应症的审评审批？真实世界研究最大的机会和挑战是什么？这些问题，是整个行业亟需探索和回答的问题。刚刚过去的2020年，正大天晴肿瘤医学部成立了专职从事真实世界研究的团队，在多个实体肿瘤领域、血液肿瘤领域，均已有积极探索。
在医学事务工作中，我们始终秉承“以循证为基础，为学术搭平台，以患者为中心”的理念。希望今后能与各位专家同道携手努力，加强合作，为中国与乃至世界的肿瘤真实世界研究发展，贡献我们微薄的力量。
徐文博士鼓舞人心的开场致辞得到了大会主席团的高度认同。在开场致辞之后，大会围绕真实世界研究分为高瞻远瞩、脚踏实地、仰望星空三个部分展开。
Section 1:高瞻远瞩
《肿瘤领域真实世界研究的机遇与挑战》
秦叔逵 教授 解放军东部战区总医院
秦叔逵教授指出，随着大数据科学的发展以及相关政策法规的发布，真实世界研究的概念逐步进入到临床研究者的视野。同时，我国药物监管部门在2020年相继出台了《真实世界证据支持药物研发与审评的技术指导原则》（试行）等关于真实世界研究及数据产生的规定及征求意见稿。
在肿瘤学的临床研究中，传统RCT研究面临着诸如患者随机化难度大，入组时间长，分子标记分类难以统一等巨大挑战，单一类别变量的入排标准已难以适合如今多样化的治疗研究方案。经过对真实世界研究数据（Real-world data, RWD）的数据清洗，科学统计而形成的真实世界研究证据（Real-world evidence, RWE）可高效地在临床实践场景中检验相关诊疗指南的效果。多家跨国药企已有在中国地区成功实践的案例，所产生的证据链条甚至影响到国家基药目录的制定工作。而如何更科学地把控RWD的应用场景所产生的偏倚及混杂因素，则需要研究者，医药企业及监管部门的多方共同努力。
PanelDiscussion1:
肿瘤领域RWS研究的机会和挑战有哪些？
由南京医科大学第一附属医院李相成教授主持，郑州大学第二附属医院黄壮士教授、北京大学第三医院景红梅教授和山东第一医科大学第一附属医院刘庆勇教授参与讨论。
黄壮士教授认为，“目前随机对照研究入排标准严格，实施难度大，研究环境与真实世界存在差别。在真实世界中患者异质性高，药物治疗效果会因人而异，因此在临床中需通过RWS研究观察药物效果，不盲从随机对照研究结果”。
景红梅教授认为，“随着越来越多肿瘤新药的上市，如何在众多的药物中选择适合患者的治疗方案需要RWS研究发挥更多的作用，同时还需要国内顶尖专家和药企开展更多的RWS研究合作，为患者提供更好的治疗选择”。
刘庆勇教授认为，“真实研究数据对临床实践意义重大，部分癌种患者生存较长，不适合采用随机对照研究方法去观察，而真实世界研究方法更贴近临床，体现了以患者为中心的理念，在药物和治疗方案选择上对患者更有帮助，同时还能够指导新药的开发”。
对于秦叔逵教授的分享，李相成教授也向秦叔逵教授请教了两个问题：
1、真实世界研究与传统回顾性研究的区别？
2、目前全国范围内HIS系统暂不能实现全部对接，如果未来对接后如何保证数据的安全性和共享性？
针对第一个问题，秦叔逵教授指出真实世界研究不仅是回顾性的研究，同样可开展前瞻性研究。由于回顾性数据未按照标准的设计去收集，因此证据等级一般比前瞻性数据低。真实世界研究完全贴近临床，干扰因素较多、样本量较多，目前对研究者观念和方法论的要求更高。
针对第二个问题，秦叔逵教授指出全国范围内HIS系统对接需要国家卫健委、药监局、信息管理等部门来统一协调，可参考国内外成熟的HIS系统对接案例和经验，先实现区域的HIS系统对接，再扩展到全国。在HIS系统对接过程中，个人信息安全同样重要，应防止患者信息恶意应用和用于不当竞争。
Section 2:脚踏实地
《RWE支持药物研发与审评关键因素》
陈平雁 教授 南方医科大学
陈平雁教授指出，无论是药物研发还是审评，对于真实世界研究来讲，主要从以下几个方面进行把握：第一、对目前已经发布的真实世界证据（RWE）/真实世界数据（RWD）指南要有深刻的理解；第二、申办方与CDE要有充分沟通；第三、高质量的数据；第四、良好的研究设计；第五、正确的分析与合理的结果解释。
如何从RWD到RWE？需要掌握三个关键环节，分别是高质量的数据、良好的设计和正确的分析。需要避免两点，第一、避免RWD的选择偏倚，需强调数据治理的透明性；第二、避免结果驱动，要求研究方案的透明性。真实世界研究难度是非常大的，比RCT难度大很多，也受到数据共享等方面制约。因此，道路是曲折的，但前景是光明的。
PanelDiscussion2:
您如何看待真实世界证据在支持药物监管决策过程中与RCT的关系？
由山东省肿瘤医院李宝生教授主持，西安交通大学第一附属医院李恩孝教授、复旦大学附属肿瘤医院王碧芸教授和空军军医大学西京医院王建教授参与讨论。
李恩孝教授认为，“随着众多新的靶向、免疫药物的接连上市，在临床实践中需要对这些问题进行探讨。RWS拓展了RCT研究的纳入范围，探索了临床前期治疗的影响因素和治疗模式，可以拓展新药的适应症，也可以对疾病进行干预，但如何将RWD转化为RWE对各方都十分重要”。
王碧芸教授认为，“RWE在支持药物的评审与研发上，在方案准备时就应保证可行，有良好的设计，以患者为中心，避免偏倚”。王教授提出：“RWS研究对样本量和研究时长有无统一标准？” 陈平雁教授认为：“RWS的样本量及研究时长需根据具体的项目而定，一般由几千例至几万例不等，RWS研究的优点就是观察期可持续较长时间”。
王建教授认为，“RWS和RCT在不同角度、不同方面对临床实践的指导意义也是各具特点。可靠的RWS研究要有高质量的数据、良好的设计和正确的分析，避免RWD的选择偏倚，避免结果驱动。但在实际临床实践中仍面临巨大挑战，还有很长的路要走”。
陈平雁教授作补充道：“在大数据时代，RWS和RCT是相互支持、相互补充的关系”。
Section 3:仰望星空
《如何发表高水平临床论文》
梁文华 教授 广州医科大学附属第一医院
梁文华教授的报告中指出，高水平临床论文主要可以概括为三个方面：1.一定的新颖性：临床论文相对保守，所需要的是大众都认为比较重要的、公认的话题，但在其中包含或应用了一些新特征、新元素、新统计学方法、新干预、新结局、新人群、新方法等。2.更大的工作量：足够的样本量，数据质量好（前瞻性收集，注册）；数据变量多；数据的不可替代性；信息量，从不同角度，不同的切入点说明同一个问题（不同人群；亚组分析、敏感性分析；不同终点不同分析模型）。3.结论证据级别：结论是否可以直接临床应用，结论是否是终结性的，全世界都能跟着做的，结论的错误少，数据足够可靠。数据的级别和分析是否能够支撑现在的结论，临床杂志希望结论是可靠的，能够经受推敲的论文。
PanelDiscussion3:
RWS研究在肿瘤领域有哪些用武之地？
由浙江大学医学院附属第一医院金洁教授、中国医学科学院肿瘤医院李树婷教授共同主持；华中科技大学同济医学院附属同济医院褚倩教授、四川大学华西医院李志辉教授、南昌大学第一附属医院熊建萍教授和四川大学华西医院曾勇教授参与讨论。
褚倩教授认为，“这次FORI论坛是她见过的阵容最强大的一次，在肿瘤领域，如何在真实世界研究开展之初，做好科学严谨的设计，如何在实施的过程中科学有效控制偏倚，有很长的路需要去探索”。
李志辉教授认为，“仰望星空，是仰望者，更是思考者，只有思考，才能找到问题。RCT和真实世界，各有侧重，二者相辅相成，相互补充。肿瘤领域，有很多药在临床是有效的，但没有得到证据支持，因此，适应症内的如何规范，适应症外的如何探索，希望能有更多大样本、科学的真实世界研究证据供临床参考”。
熊建萍教授认为，“只有仰望，才能触及，才能向着更高的目标进军。中国作为肺癌大国，中国医生能接触非常多的肺癌患者，在真实世界中，我们如何抓住临床问题，反馈问题，解决问题，让更多的病人收益，这是责任，更是一种担当。所以，我们平时要多积累高质量的数据，多学习，多思考。非常期待真实世界大样本、来自各种特征人群的研究，也非常希望和各位专家共同做大样本的真实世界探索”。
曾勇教授认为，“外科医生之前最关注的是R0切除率，新时代给予治疗更高的标准，希望日后与内科新辅助和辅助治疗合作，让更多的患者受益。同时，曾教授表示，临床医生为了患者获得更好的治疗，常常冒着风险超适应症用药，希望未来有更多的RWS数据可以参考，RWS如何将数据转化为证据，也有许多值得探索的地方”。
本次大会由李进教授和潘宏铭教授最后做总结发言，两位教授再次肯定了本次会议对于真实世界研究探索的及时性、学术性和新颖性。李进教授在他的总结发言中高度认可了本次会议“FORI论坛，聚焦真实世界研究，会议非常成功，召开非常及时，是近几年少有的高水平、耳目一新的学术会议。让我们共同期待第2届、第3届FORI论坛”。
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