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基因编辑技术进展迅速,除了最广泛使用的CRISPR-Cas9,如今出现名为“碱基编辑”(base editing)的新一代科技。此工具比CRISPR-Cas9更精准,并成功治疗早衰症(Progeria)小鼠。相关消息让碱基编辑商Beam Therapeutics两周来大涨34%。

14日Beam Therapeutics冲高13.66%收111.32美元,创空前收盘高。和Beam去年2月IPO(股票首次公开发行)价格的17美元相比,股价喷高555%。

Barron’s 14日报道,基因编辑技术在6日再现突破,科学家用碱基编辑修复了早衰症小鼠的基因缺陷。早衰症会让患者提早老化,患病孩童活不到成年。哈佛大学化学教授David Liu表示:“(早衰症)病童的寿命中位数只有14岁。乐于见到一次性的早衰症疗法,能直接修正病症根源,而非只是症状治疗。”不过研究者仍须证实,碱基编辑适用于人类。

基因疗法是如何治疗疾病?人类DNA基因指令由四种碱基组成,分别是A、T、G、C。A和T、G和C会组成碱基对,在基因组(genome)内排列出30亿组碱基对。特定串行会替特定基因编码,提供指令制造某种蛋白质。如果基因突变打乱串行,指令就会出错,产生不同的蛋白质引发疾病。

目前最常用的基因编辑技术是CRISPR-Cas9,此工具包含修剪DNA的蛋白质Cas9、名为Crispr的RNA。CRISPR-Cas9能识别30亿组碱基对的特定串行,加以结合后,可切断DNA双股螺旋。细胞会修补遭截开的DNA,但过程常会出错,往往会加入或删去碱基,有望让错误基因失去活性。

碱基编辑比CRISPR-Cas9更精准,基因疾病有30%是单一碱基错误造成,碱基编辑能交换C和T或A和G,借此修正问题,且不需修剪DNA螺旋。Beam执行总裁John Evans说:“CRISPR-Cas编辑技术只擅长切断DNA,无法控制切断后的状况。碱基编辑可以替换单一碱基,细胞可能不会发现变化”。碱基编辑修正早衰症小鼠碱基,从错误的T换成C,效果卓著。相较之下,CRISPR-Cas疗效有限。

方舟投资(ARK Invest)公开资料显示,旗下投资生物科技的ETF“ARK Genomic Revolution ETF”,BEAM为第26大持股(比重为1.41%)。CRISPR-Cas9企业Crispr Therapeutics为第4大持股(5.56%)、Intellia Therapeutics为第21大持股(1.77%)、Editas Medicine为第27大持股(1.34%)。