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冰桶挑战发起人去世,干细胞治疗能追得上渐冻症患者的脚步吗?

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细胞生态圈 2020-11-27 18:08

还记得曾经风靡互联网的“冰桶挑战”活动吗?这个在2014年发起的活动,让很多人认识了一个罕见的疾病:肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),又称“渐冻症”。当时,“冰桶挑战”在社交媒体上疯传,世界各地的人们发布了自己往头上倒冰桶的视频和照片,并要求其他人也这样做,同时呼吁为渐冻症研究捐款。这个活动为ALS的医学研究筹集了逾2.2亿美元的资金。

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汤姆 · 克鲁斯参加挑战

11月23日,路透社报道,“冰桶挑战”活动的发起人之一帕特里克奎恩(Patrick Quinn)在与ALS进行了长达7年的抗争后,于当地时间22日去世,享年37岁。他的支持者在脸书上说:“我们将永远记住他在抗击肌萎缩侧索硬化症的不懈斗争中的灵感和勇气。”

渐冻症:最残酷的疾病

ALS是一种渐进性的神经退行性疾病,它会影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞,造成运动神经元死亡,令大脑无法控制肌肉运动。

它被形象地称为“渐冻症”,是因为患者就像被冰雪冻住一样,丧失任何行动能力。但这个过程不是迅速的,而是身体一部分、一部分地萎缩和无力——今天是腿,明天是手臂,后天到了手指,连控制眼球转动的微小肌肉也不例外,最后是呼吸衰竭。而这一切都在患者神志清醒、思维清晰的情况下发生,他们清晰地逼视着自己逐渐死亡的全过程。

“清醒的植物人”、“眼睁睁地看着自己死去”、“最残酷的疾病”,这是人们对该病充满悲伤的评价。


渐冻症离我们并不遥远

别看渐冻症发病率约为十万分之四,属于罕见病,但在神经系统变性疾病中,这个发病率仅次于老年性痴呆和帕金森病。所以从这个角度来看,渐冻症离我们并不遥远。

据统计,美国的ALS患者约有1.2-1.5万人。而在中国,大约有20万人罹患渐冻症,年龄多为30~60岁之间,且男性要多于女性。

ALS确诊后的预期寿命只有3-5年,也有约20%病人可以存活超过5年,只有5%的病人存活超过20年。著名物理学家史蒂芬·霍金就是5%的一员,他与该病斗争了50多年,也是渐冻症患者中名气最大的一位。

史蒂芬·霍金

今年在全国抗击新冠肺炎疫情表彰大会上被授予“人民英雄”国家荣誉称号的武汉金银潭医院院长张定宇,也是一位渐冻症患者。当时他蹒跚步入人民大会堂的场景,令人泪目。


“我必须跑得更快,才能跑赢时间,把重要的事情做完;我必须跑得更快,才能从病毒手里抢回更多病人。”

同样罹患渐冻症的还有棒球明星卢·格里克。他是美国职业棒球大联盟史上最伟大的一垒手。也正是因为他遭遇的不幸,渐冻症才开始步入公众的视野。

1939年7月,退役仪式上的卢·克鲁格。

这天他向两万多名观众发表演说,公开了自己的病情


干细胞:延缓阻止渐冻症的希望

然而,面对残酷的渐冻症,医学界并没有特效方法。目前,渐冻症的临床治疗仍然十分有限。20多年来,美国FDA仅批准了两种用于治疗渐冻症的药物,并且这些药物也只能略微缓解疾病的进展,临床上对更加有效的疗法仍然翘首以盼。

不过,人类科技毕竟在不断开拓前进,随着再生医学的发展,干细胞被寄予厚望,目前已有相关的基础研究和临床研究,发现干细胞移植是安全有效的!未来,干细胞很可能成为延缓和阻止ALS进展的主要选择!

干细胞是一类具有多分化潜能细胞,具有多向分化、免疫调节和再生修复等功能。

再生修复功能 干细胞将新功能性的运动神经元代替退化损伤的运动神经元,恢复神经功能。

旁分泌作用 干细胞分泌正常神经元与多种细胞因子,促进细胞的增殖,抑制细胞的凋亡,修复受损组织。

归巢效应 干细胞可直接迁移至受损区域,进行修复,改善脑内微环境,重建神经功能区和传导通路。

发挥免疫调节功能,减少炎症反应。

现在,无论是国外还是国内,对于干细胞改善和治愈渐冻症都是信心满满。

进展最快的是美国BrainStorm Cell Therapeutics公司治疗渐冻症的干细胞药物NurOwn,该药已经到了临床III期,一旦通过,就能上市。

这是一款自体干细胞疗法,源自于患者自身间充质干细胞,经修饰后再回输到患者体内,干细胞在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子(NTF)的MSC-NTF。

神经营养因子是胚胎、新生儿和成人神经元的有效存活因子,被认为是渐冻症的潜在治疗候选者。将多个神经营养因子递送到患者受损神经元的直接环境中,有望提高患者的存活率,从而减缓疾病的进展,减轻症状。

这款干细胞疗法正在美国六大顶级医疗中心开展III期临床试验

还有以色列生物制药公司 Kadimastem 研发的AstroRx,这款源自于胚胎干细胞的治疗产品也进入了人体临床试验阶段

拥有当代最聪明大脑的科学家霍金曾在纪录片中表示,“医学界的新时代已经近在眼前,新时代里,人体任何疾病都可医治,全靠我们体内那些拥有异能的细胞,它们叫干细胞。”现在干细胞不负众望,在“破冰行动”中取得了优异的成绩。希望干细胞的研究能尽快发展,追上渐冻症残酷无情的脚步,让所有患者都能摆脱病魔的困扰!
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