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我国首个黏多糖贮积症Ⅱ型酶替代疗法海芮思上市

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新京报 2020-10-25 17:25

新京报讯(记者 张秀兰)10月25日,本土药企北海康成宣布,黏多糖贮积症Ⅱ型(以下称MPSⅡ,又称亨特综合征)的酶替代疗法——海芮思(艾度硫酸酯酶β注射液)上市。这意味着,国内首个MPSⅡ酶替代疗法正式进入商业化环节。

MPSⅡ是一种由于艾度糖-2-硫酸酯酶缺失或缺乏,导致患者体内贮积的糖胺聚糖无法降解的疾病,可累及多个器官系统,已被列入国家《第一批罕见病目录》。

海芮思作为北海康成在中国成功商业化的第一个罕见病药物,是国内首个且唯一的全球新一代治疗MPSⅡ的酶替代疗法,已获得美国食药监局(FDA)孤儿药资格认定,且获得国家药监局优先审评资格。

“MPSⅡ患者存在确诊难的问题,主要原因是知晓率偏低。”中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授指出,这需要临床医生携手制定MPS诊疗规范,横向交流搭建广泛的罕见病研究协作组及多学科诊疗团队,进行相对集中诊疗和双向转诊,“为疾病的早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标,向前一步做出合作和改变。”

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示,有治疗药物只是开始,罕见病问题的解决需要一个完善的罕见病生态圈来完成,“例如研发、审批、诊疗、用药保障等,只有所有的环节都打通,才是罕见病问题的终极解决之道。”

校对 李项玲

来源:新京报

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