每年九月的第三个周六，是世界骨髓捐献者日
“脑子还来不及想，嘴巴已经说答应了。”这是豆瓣网友“甜豆”接到中华骨髓库询问她是否愿意捐献造血干细胞 （也被称为骨髓捐献） 时的反映。
那天是7月1日，捐献日定在了9月2日。从接到中华骨髓库的电话那天起，“甜豆”在豆瓣小组里开了个帖子：《刚刚中华骨髓库给我打电话说我跟一个白血病患者配型成功了，问我愿意不愿意》，忠实记录了她捐献的全过程。
高分辨配型、体检、入住采集医院、打动员剂 （重组人粒细胞刺激因子，目的是将骨髓腔中的造血干细胞部分调动到外周血液循环中） 、正式捐献。整个过程中，虽然妈妈反对，虽然她也有过紧张害怕，有过不良反应，但“甜豆”都坚持下来了。
每天早晚各打一次动员剂，打4天。“甜豆”描述了打完动员剂后的感觉：真的挺痛苦的，一直腰疼，头也疼，晚上疼得睡不着，一直冒冷汗。医生告诉她，每个人的反应都不一样，她这样也是正常的。每次打动员剂时，一位患者老爷爷就会过来夸奖她，为她加油。
造血干细胞采集结束后，“甜豆”收到了患者家长写的一封信，看完后她哭了。
患者是一位5岁多的小朋友，出生八个月大时查出重型地中海贫血症，每个月都要输血一次，并且服用排铁药。“甜豆”为这个小朋友这些年来受的苦难流泪，并希望小朋友今后能健康成长。
捐献完成后的第一天，“甜豆”感觉有点懵，有点感冒，没什么精神。两天后，她觉得已经恢复的差不多了，出去看了场电影，又感觉有点懵了。捐献之前，当地红十字会为她向单位请了20天公休假，她有充足的休息时间。
捐献完成一周后的9月10日，“甜豆”通过邮件告诉“医学界”，她现在都挺好的 ，再过一周就可以回去上班了。
每年九月的第三个周六，是世界骨髓捐献者日。在成为一名骨髓捐献志愿者之前，你应该三思而后行。
请勿“临捐反悔”
中华骨髓库希望所有志愿者都能：深思熟虑入库，义无反顾捐献。但事实上这只是美好的期望。
中华骨髓库管理中心医疗服务部副部长杜丹告诉“医学界”，从配型成功到捐献成功，呈金字塔形，配型成功的是塔底，几乎每个捐献者都能在骨髓库里找到适配捐献者，骨髓库联系到捐献者，在动员、捐献流程中，有反悔的，也有体检不合格的，最终能完成捐献走到金字塔尖的志愿者例数，远远小于匹配成功例数。
在我国，年龄在18—45周岁，身体健康，符合无偿献血条件的公民，都可以加入中华骨髓库。只要到常住地的献血点，留取约8毫升血样，就可以成为一名造血干细胞志愿捐献者了。
成为志愿者，并且与患者的HLA （人类白细胞抗原） 配型相合后，中华骨髓库会多次与志愿者确认捐献意愿，虽然在捐献准备过程中，捐献者随时可以改变捐献决定，但临时放弃捐献会对患者造成沉重打击，甚至对患者生命造成不可挽回的伤害。
“临捐反悔”是医生、患者及家属和骨髓库最不愿意看到的情况。据中华骨髓库的相关文章介绍，“临捐反悔”是指患者已经进入待移植状态，此时准备迎接“新生”的患者已经接受了大剂量的放疗、化疗，像一块被格式化的硬盘，自身的造血系统和免疫系统几乎处于“零”的状态，唯有输入健康的造血干细胞才能重新启动。但捐献最后关头，捐献者反悔了。
为了避免“临捐反悔”对患者造成的伤害，多年前，中华骨髓库就启动了应急预案机制，在首要非亲缘造血干细胞捐献者之外，同时动员亲缘造血干细胞捐献者等作为备用捐献者，遇到悔捐的紧急情况，立即启动备用捐献程序。
根据中华骨髓库发布的数据，截至2020年8月31日，中华骨髓库库容总计2812272人份。8月6日，中华骨髓库捐献量实现破万，许多曾经的捐献者在中华骨髓库微信公号的这一消息下面留言报到。
对于280多万的库容志愿者人数，杜丹表示，这已经可以为百分之八九十的患者初配成功，对于骨髓库来说，扩充库容的同时，如何把把入库志愿者很好的保留住，也是一项重要工作，为此中华骨髓库启动了志愿者保留项目，各省分库向已经入库的志愿者逐个电话确认其捐献意愿。
“这是一个非常耗时耗精力的事情，但很有必要做。”杜丹说，“对于入库的志愿者，我们能够确认依旧能联系上，并且确认其捐献意愿依然很坚定，在我们为患者做匹配检索的时候，这些志愿者优先级就可以排高一些，保障我们的库内志愿者都是有效库容。”
以人为药，用人救人
血液病是对人体造血系统发生的疾病统称，包括原发造血系统和主要累及造血系统的疾病。如白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、骨髓纤维化等恶性血液病，以及再生障碍性贫血、地中海贫血等非恶性血液病，造血干细胞移植是很多血液病患者的唯一治愈希望。
造血干细胞移植之所以也被叫做骨髓移植，是因为这项技术最初是通过骨髓穿刺技术，从捐献者骨髓中抽取健康的造血干细胞，捐献者需要被麻醉和住院，相当于做了一个手术。
1988年，科学家发现粒细胞集落刺激因子能动员造血干细胞从骨髓中大量转移到外周血中，这意味着可以从外周血中采集健康者的造血干细胞，这一采集方式改变大大提高了捐献者的安全性。
尽管如此，在骨髓捐献的过程中，约有30%捐献者会产生一些不适症状。根据中华骨髓库官网文章介绍，部分体质较弱或对造血干细胞动员剂、血液抗凝剂比较敏感者，可能会在采集过程中出现：寂寞、无聊、疲劳、困倦；如果采集速度过快，还会出现心慌、恶心，后期还可能出现口唇麻木、口腔有异味、甚至出现手足抽筋等不适症状。还有少数捐献者在捐献的中后期会出现：腰酸、头痛、背痛，个别症状较重者还会出现类似于轻度感冒的关节痛等症状，此种症状一般是动员剂和卧床过久所致，停药后会迅速消失。
虽然迄今为止，全世界都还没有观察到注射干细胞动员剂的严重副作用，也没有远期副作用，捐献造血干细胞也不会对捐献者造成健康损害，但还是有很多人出于对捐献的恐惧，不愿成为捐献志愿者，或者在成为捐献志愿者之后再悔捐。
中华骨髓库将造血干细胞移植称之为“以人为药，用人救人”。
需要进行骨髓移植的患者先要在骨髓库中进行HLA配型，寻找有缘之人，虽然找到HLA相合配型的概率极低，但在中华骨髓库中，百分之八九十的检索者都能初配成功。造血干细胞移植后的患者，还要继续住院45—50天左右，没有发生移植并发症，才可以出院。出院后患者还要继续口服抗排异药物、预防感染药物等，在患者出院后的半年内，医生通常会建议患者就近住在医院附近，以便定期到医院化验复查，评估治疗情况。
河北燕达陆道培医院骨髓移植科八病区主任刘德琰告诉“医学界”，不同类型的白血病或者恶性肿瘤，造血干细胞移植后的复发风险也不同，但大部分的复发往往都发生在移植后两年内，如果移植5年以上都没有复发，以后患者再复发的几率就非常低了。
造血干细胞移植最多的医院
2019年，中华骨髓库完成1413例骨髓捐献。这一年，陆道培医疗集团 （含燕达陆道培医院和北京陆道培医院） 登记的造血干细胞移植总例数为1081例，是国内最大的移植单位。
陆道培医院是由陆道培院士创立并以其名字命名的血液病专科医院。陆道培院士也是中国造血干细胞移植的开拓者，1964年，33岁的陆道培还只是北大人民医院的主治医生，他就完成了亚洲第一例、世界第四例异体同基因造血干细胞移植，开创了中国造血干细胞移植事业的先河。
陆道培院士另一项重要成就是与学生黄晓军一起建立并完善了GIAC方案 （单倍体移植体系） ，突破了免疫屏障，使得单倍体移植取得了与亲缘全相合以及非血缘移植相媲美的效果，解决了造血干细胞移植供者匮乏的难题。现在的陆道培医院，70%以上的造血干细胞移植都采用的是这种半相合移植方式。
如今，每年国内造血干细胞移植例数约1万例左右，陆道培医疗集团约占11%。陆道培医院医疗执行院长陆佩华告诉“医学界”：“现在国内每年所做的造血干细胞移植例数，与需要移植的患者数量，还有巨大差距，中国还有大量的患者因种种原因，没有做造血干细胞移植，这其中的上升空间还很大。”
陆佩华院长是陆道培院士的女儿，也是一位血液病及肿瘤内科专家，她说，进行造血干细胞移植的目的就是想要治愈患者，或者改善患者的生存质量，造血干细胞移植也有最佳时机，遗憾的是临床上遇到的很多患者都走了弯路。
刘德琰主任所在的造血干细胞移植病区，主要收治恶性血液病患者，这样的病区在河北燕达陆道培医院有9个，每个病区能收四五十位患者，大约一半的患者在等待移植。
“我们每年所做的造血干细胞移植患者的中位年龄在16岁左右，主要以儿童和青少年为主。”刘德琰主任说，“异基因造血干细胞移植主要面对的患者就是各种恶性血液病患者，比如急、慢性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病，还有骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓纤维化等，此外还有像重型再生障碍性贫血、地中海贫血以及一些先天性免疫缺陷等非恶性疾病患者。”
大部分到陆道培医院治疗的患者，都是为了做造血干细胞移植而来，让刘德琰主任感到痛心的也是，很多患者的病情都已经到了常规性治疗再也无效或已经耐药，不得不做移植了，才选择做移植。“这时候钱已经花的差不多了，脏器功能因为反复化疗也变差了，本来是标危或中危患者，也进展到了高危了，即使这样，我们还是努力让患者病情缓解，最终70%—80%的患者可以实现移植，有些人则会失去移植机会。”
刘德琰主任希望，患者都能在最佳移植时期进行造血干细胞移植，患者少花钱，预后效果也好。“一个疾病进展到不能缓解，我们称为疾病进展期的挽救性移植的患者，移植成功率会下降到大约只有40%。所以患者确诊之后一定要进行全面科学评估，如果是高危患者，应尽早进行造血干细胞移植。”
2019年，燕达陆道培医院对死亡病例进行统计分析发现，最主要死因并非移植并发症，而是复发。对于造血干细胞移植后的患者，越早复发，治疗的效果也会越差，这也更彰显了及时、规范治疗的重要性。
疾病负担沉重
经济负担也是让大量患者无法进行造血干细胞移植或错过最佳移植期的重要原因之一。
2018年1月10日，中国政府网在“我向总理说句话”版块选登了一位网友留言：关注白血病治疗。这位网友是一位大学生，她的父亲不幸患上白血病，因为是普通农民家庭，深深感受到了治疗的无奈，她表示一般的农村家庭可能因为骨髓移植彻底致贫，希望国家可以给骨髓移植患者提供帮助。
白血病也是儿童的一大杀手，是儿童最常见的恶性肿瘤之一，约占所有儿童恶性肿瘤的30%，儿童白血病中95%为急性白血病，好消息是儿童白血病的治疗已经成为各类肿瘤治疗的典范，所有类型的儿童白血病通过化疗，治愈率可达到70%-80%。如果加上造血干细胞移植，总体会达到80%以上。
但高昂的医疗费用让很多患者的治疗之路举步维艰。2018年11月，国家卫生健康委围绕白血病治疗的在线访谈节目中，复旦大学附属儿科医院血液科翟晓文教授介绍，儿童白血病治疗费用高主要是由于治疗周期比较长。“儿童急性淋巴细胞白血病化疗周期，男孩是三年，女孩是两年半，总费用会在10万—50万元不等，中位治疗费用大概在30万元左右。一部分高危、难治和复发的患儿，需要进行造血干细胞移植，额外还要增加40万—50万的费用。”
颜述医生是在陆道医疗集团培训体系内成长起来的“二梯队”优秀青年医生，她介绍，患者造血干细胞移植当月费用差不多需要20—25万，移植后的半年随访期间还需要10—15万，患者最终进入比较平稳状态时，差不都要花费40—50万。
“不同地区医保报销比例的差距还是蛮大的，我们很多的患者，都是一边治病，一边报销周转，一边发起社会捐助等，很少有人一下子备好几十万来看病，尤其是来我们这里的患者，很多都在其它地方治疗过一段时间，已经花了很多钱了。”
虽然确实有一些患者，会因为钱的问题，没能坚持到最后，但大多数从全国各地来到燕达陆道培医院的患者，在费用上已经有所准备。
如何让更多的患者进入到造血干细胞移植的序列中，就不是一所医院，也不是中华骨髓库所能解决的问题了。
来源：医学界
作者：田栋梁
校对：臧恒佳
责编：徐李燕