基因疗法历史不到 50 年，但它是诸多遗传性疾病和肿瘤患者的救星。
文 | 陈耕
编辑 | 宋玮
专注于基因疗法的英国医药公司 Freeline Therapeutics 于 8 月 7 日在纳斯达克上市（代码：FRLN），该公司以每股 18.5 美元发行，收盘时价格为 18 美元，市值约为 5 亿美元。
只有不到 50 年的基因疗法是人类的希望和未来 —— 通过手术，将健康基因植入患者细胞，修复受损或遗失的基因，从而治愈疾病。
Freeline 的做法是，通过腺病毒合成物让基因药物进入肝脏细胞，诱导细胞表达出能治愈遗传疾病的蛋白质。
目前，Freeline 有四个基因药物正在试验中，其中血友病的基因疗法已进入临床 II 期阶段。血友病是一种会导致凝血异常，增加脑部和关节溢血风险的遗传疾病。
如果能够成功，这对于人类是巨大的突破。因为血友病的充分治疗率较低、治疗时间长、且价格非常高昂。
据估计，每五千人中就有一个血友病患者。而在全球 40 万血友病患者中，只有四分之一得到充分治疗。
目前市面流通的血友病疗法需多次注射，且确保止血的时间最长为 3 年，在此之后，止血因子会逐渐失效。所以血友病患者终身无法停药，对于普通家庭来说，这是一笔昂贵的费用。以 Biomarin 公司（BMRN, NASDAQ）在今年 1 月推出的血友病基因药为例，一名血友病患者的一生需为此花费 200 – 300 万美元。
Freeline 希望在疗效和费用上作出突破。他们提出的目标可以说非常激进。
Freeline 宣称自己的基因疗法能一次性完成药物植入，治疗效果持续终身，且药物作用于人体蛋白质分子层面，能确保不会复发。对比之下，Biomarin 公司提出的效果是在 3 年内减少 96% 出血量。
Freeline 表示自己的药会比 Biomarin 还要再便宜一些，但目前还无法验证。
和多数医疗科技初创公司一样，创始人的技术产权是公司最值钱的资产。除此之外，Freeline 还有自己的研究中心、化学成分生产和控制中心。它们坐落在伦敦以北 50 公里的赫特福德郡。
创始人是伦敦大学学院的终身免疫学教授 Amit Nathwani。在 2011 年发表的血友病疗法论文中，他提出了血友病疗法的关键 —— 作为药物载体的特定腺病毒化合物的研制方法。
目前公司并不由创始人控制。2018 年，英国投资基金 Syncona 接盘公司，据最新招股书，Syncona 拥有公司 67.4% 股权。
Freeline 的风险在于，药物还在临床试验，能否研发出来尚有变量。目前公司没有任何收入。及使药物顺利生产出来，很长一段时间也难以盈利。
对于这些公司来说，研发出药物只是第一步，卖出去才是关键。
新加入的 CEO Theresa Heggie 的责任就在于此，她是一位经验丰富的职业经理人。曾在美国阿里拉姆制药公司（ALYN，NASDAQ）负责加拿大和欧洲等地区的市场推广战略。
这并不容易。麦肯锡分析师指出，血友病基因药从仓库发出，经过治疗机构和治疗医师，再到患者手中，至少需要 30 天。药品流通环节多、耗时长意味着，患者倾向于选择具备快速药品分发渠道的制药公司。老牌制药公司在搭建和改善供应链方面，比初创公司更有优势。
同时，血友病基因疗法效果可能在用药数年后消退，但患者往往需要一次性支付全部费用，由此承担了主要购买风险，这也会打击其支付意愿。而新的基因药物因其效果没有保证，要获得患者信任更为困难。
世卫组织估计，超一万种疾病源自于基因突变。虽然基因疗法历史不到 50 年，但它将是诸多遗传性疾病和肿瘤患者的未来。这背后不仅需要技术创新，也需要整个医疗福利体系、供应链的支持。Freeline 这样的初创公司，身上承载的希望和风险一样巨大。
所以，Freeline 把希望放在药物可以进入欧洲和英国的医疗福利体系覆盖范围 —— 这取决于政府的眼光和决心。
全球首个获批上市的基因药物是在中国，被用于治疗头颈部肿瘤。这得益于中国在 2003 年实施的国家高技术研究发展计划，即 863 计划。而彼时，基因药物在海外仍遭到舆论怀疑和抵制。
也许，Freeline 可以试着来中国做生意。
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