医保局：该药处于市场垄断，一直在谈判降价。
一针70万的“诺西那生钠注射液”最近受到了媒体的关注。
近日，有媒体报道湖南一对夫妻在儿子满月时却发现儿子手不能握拳，腿部不能运动，去医院检查后得知孩子被确诊为脊髓性肌肉萎缩症(Spinal muscular atrophy，SMA)。
医生对他们说，要治这种病，只能用一种叫作“诺西那生钠注射液”的特效药。可问题是，注射一针的价格是70万块！
这还不是全部的治疗费用。在注射完4针后，后续还要每4个月再注射一次。 [1]
这样巨额的治疗费用，对很多家庭来说，都是难以承担的。
有媒体报道称诺西那生钠注射液在国内一针价格70万，但是在澳大利亚却只需要41澳元，在日本甚至近乎于免费......
一石激起千层浪，不少网友都想知道为什么这个药中外差价如此之大。
广东一位母亲欧阳春兰，就向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症疾病的药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。
还有网友隔空喊话相关部门应该给个说法。
医保局对此事做了回应。
据“红星新闻”报道，8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
据了解，诺西那生钠注射液由美国渤健公司研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。2019 年 2 月 22 日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 ( SMA ) 的药物。[2]
实际上， 诺西那生钠注射液 并不是只在中国是“天价药物”，在美国，诺西那生钠注射液为12.5万美元一针。在澳大利亚，诺西那生钠注射液也并不是报道的一针41澳元，发行价达到了11万澳元，只是因为医保报销了大部分。
还有网友表示，日本这种药几乎免费，其实也是因为纳入了医保，由医保买单，而且申报条件相当严格，只给未成年人报销。
上述接受采访的工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。
因为由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。”
针对这些报道，渤健生物今日回应称：诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。