目前中国能治疗SMA罕见病的药物只有一种，然而注射一针要70万，且每四个月需要注射一次，并要终身使用。
如此一来，几乎“救命药”等同“散财药”，而且，哪怕散财了，希望依旧渺茫。
8月5日据红星新闻报道。有一种多发于婴幼儿群体的罕见性疾病，发病患者倘若没有药物治疗，很难活过两岁。
因此，这种病又被称为婴幼儿遗传病杀手，简称为SMA，即脊髓性肌肉萎缩症。常见的表现为肌肉无力、肌肉萎缩、麻痹，严重者甚至会丧失呼吸、吞咽及其他神经运动，直至死亡。
这是一种常见的染色体隐性遗传病，每40-50人中就有一个是致病基因的携带者。每6000-10000名新生儿中就有一名SMA患者。
天价药物，一针70万
然而这种治疗SMA的药物却十分昂贵，是中国许多家庭难以负担起的。
目前，全球能治疗SMA患者的药物只有三种，诺西那生纳注射液、罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma。2019年4月28日，诺西那生纳注射液在中国上市，另外两种药物均未在中国上市。因此，目前中国能用于治疗SMA罕见病的药物只有一种。
诺西那生纳注射液在中国一针需要70万，每四个月需要注射一次，且需要终身使用。因此，该病死亡率也十分高。
在国外，治疗SMA的药物也十分昂贵，诺西那生纳注射液一剂在美国需要折合人民币87万元，Zolgensma则只需要一次就可以完成治疗，但注射该药物一次需折合人民币1500万元。Zolgensma在日本注射一次需1102万元人民币，适用于未满2岁的婴儿，这一药物目前并未在中国上市。
然而，相比中美的高昂药费，诺西在澳大利亚却可以用便宜得很来形容！据悉，诺西那生纳注射液在澳大利亚一针仅需280元人民币。
此外，该药物还在2018年被纳入了当地的药品福利计划，可以用于治疗18岁的患者。
目前，持有澳大利亚医保卡的患者还能得到许多优惠，对于纳入药品福利计划的大多数药物，仅用支付205元人民币，倘若患者还有优惠卡，则支付的金额更少。
患者群：退群意味着又一家的患病孩子去世
SMA分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型和IV型，即婴儿型、中间型、少年型、成年型。四种不同类型的发病时间也不相同，最严重的是I型，常出现在婴儿身上，倘若不进行治疗，患儿活不过两岁。
吴女士是湖北SMA病友群的管理员，群里有73位家长，分别是34个患儿的父母。这些患病的幼儿不仅无法行走，甚至还会出现吞咽、呼吸困难。
孩子咳不出痰，家长只能咳痰机，自动的4万，手动的2万。孩子不能大便，肛门涨的流血，父母没办法，只能给孩子用开塞露。
倘若有人在群里卖咳痰机或者呼吸机，就意味着这家的孩子不在了。倘若群里人数减少，也意味着又一家的孩子不在了，父母便心照不宣地退出了病友群。
蕾蕾是一名SMA患者，今年一岁半了，倘若还用不上诺西那生纳注射液，她的生命可能只剩半年了。对蕾蕾这样的患者而言，诺西那生纳注射液是他们唯一的希望，然而这种药物需要终生使用，对每一个家庭而言，都是难以承受的。
为预防新生儿出现SMA疾病，目前，我国的部分地区已经开始对孕妇及备孕者进行SMA携带者筛查。
医保局：与药企谈判，将该药的价格降下来
目前，诺西那生纳注射液还未纳入我国医保目录。
据了解，该药物的价格是由药企自行定价的，受研发成本、原材料等因素的影响，诺西那生纳注射液尚处于垄断地位，因此该药物在不同国家的定价会有所差别，在中国也一直居高。
据医保局工作人员表示，倘若高价罕见病药物被纳入了医保，对于经济不发达地区来讲，会导致其他基础疾病无法得到保障。因此，药品价格降不下来，就难以纳入医保目录。
国家一直在和药企进行谈判，希望能把价格降下来。目前，有些地区对罕见病出台了一些救助政策，据悉，地方政府是根据当地基金的剩余情况来决定的。
然而，从国家层面来讲，帮扶SMA还十分困难。