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布里斯托尔大学(UniversityofBristol)领导的一项新研究表明,一种常见的眼部疾病--青光眼--可以通过基因治疗成功地治疗,这将改善许多患者的治疗方案、有效性和生活质量。

全世界有超过6,400万人患有青光眼,是造成不可逆失明的主要原因。它通常是由眼睛前部的液体积聚引起的,这会增加眼睛内的压力,并逐渐损害负责视力的神经。目前的治疗包括眼药水,激光或手术,所有这些都有局限性和缺点。

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由布里斯托尔医学院(BristolMedicalSchool:TranslationalHealthSciences)的学者领导的研究团队测试了一种新方法,可以提供额外的治疗方案和益处。他们的发现发表在杂志上。

分子治疗

研究人员设计了一种基因疗法,并通过小鼠青光眼和人类供体组织的实验模型证明了这一概念。

治疗的目标是眼睛中称为睫状体的部位,睫状体产生的液体能维持眼睛内的压力。利用最新的基因编辑技术CRISPR,一种名为Aquaporin 1的基因在睫状体被灭活,导致眼压降低。

布里斯托尔医学院(Bristol Medical School:Translational Health Science:Translational Health Sciences)的访问高级研究员朱科林博士说:“目前青光眼没有治愈方法,如果不及早诊断和治疗,青光眼会导致视力丧失。”

“我们希望在不久的将来推进这项新疗法的临床试验。如果成功的话,单眼注射就可以长期治疗青光眼,这将在节省NHS时间和金钱的同时,改善许多患者的生活质量。”

目前,学者们正在与业界合作伙伴进行讨论,以支持进一步的实验室工作,并迅速将这一新的治疗方案推向临床试验。