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医麦客：肿瘤干细胞的靶点开发需要大力支持
2017年7月25日/医麦客 eMedClub/--经过几十年的研究和开发，我们处于癌症治疗新时代的边界，从患者体验到治疗的疗效，几乎每个方面都有可能会改观。这种治疗称为嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗，代表了一种全新的免疫治疗药物。 CAR-Ts是活细胞生物制剂，经过对患者自身免疫细胞进行编程以识别和杀死癌细胞。
最近，FDA主办的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议审议了诺华公司首例CAR-T细胞疗法的应用，这种新方法的验证有两种形式。
第一个问题：
在听证会结束时向FDA提交了直接的问题：诺华CAR-T治疗的效益与风险状况是否有利于治疗儿科急性白血病？然而10人委员会的回应是积极和一致的肯定。俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的Timothy Cripe小组成员说，CAR-T是我一生中看到的最令人兴奋的事情。
第二次问题：
在会议期间以家庭感言的形式出现，当时我们听到艾米丽和康纳的心脏病的故事。观众被这些现在接受CAR-T细胞白血病的年轻人的勇气所淹没。他们的父母在这些年轻的生活中分享了多年来不可估量的测试，治疗和住院治疗的故事。 ODAC观众成员消除了对这些家庭同情心的眼泪，因为这种治疗在临床和个人方面都可能产生如此巨大的影响意义。
这是FDA针对免疫治疗领域以及患有侵袭性白血病的儿童和青少年的首例CAR-T评审。对于这些患者来说，这次的ODAC是将来有希望能够用于癌症治疗的迹象。
准备采取这些治疗方法已经到了胜利的边缘。 CAR-T细胞疗法改变癌症治疗过程和经验的机会已经到来，并且可能是改变游戏规则的变化。他们可以通过一次性，个性化的治疗来挽救或延长患者的生命。不过，虽然我们肯定了前面已经走过的长路，但是仍然有很多工作要做，还有许多问题要解决，甚至在CAR-T获得批准之后。
目前已有超过1500名患者接受CAR-Ts临床研究，用于治疗多种疾病。这些研究结果得到了科学界和患者们的广泛认可。但这只是冰山一角，我们估计，美国每年至少有6万名患者患有侵袭性B细胞恶性肿瘤（如白血病和淋巴瘤），常规治疗方法不能正常见效的可能受益于CAR-T治疗。为了提供这多人的治疗细胞，需要的制造能力也将是至关重要的。
此外，相信CAR-T疗法在未来可能会有所改善从而变得更合理。 ODAC小组成员指出，该领域需要更好地界定CAR-T产品中的细胞类型，更准确地计量这些产品，提高产品纯度同时监测并降低毒性风险。他们还鼓励该领域扩大获得更广泛患者的机会，而不是普遍接受临床试验的患者。
参考文献：
https://www.forbes.com/sites/sciencebiz/2017/07/19/car-t-cell-therapy-is-here-to-stay/#3b0ee3156e5d
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