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近年来，随着越来越多的企业加入改良型新药的研发与申报队伍，各个国家批准上市的改良型新药占比也越来越大，中国和美国也不例外。
中国方面，2018-2023年期间，2021、2022年获批生产数量最多达到30个，相对于2020年同比增长328%；2023年获批数量为23个，同比2022年减少23.3%。2017年-2023年，按品种去重后总计，共获批上市96个改良型新药。
美国基本上每年都有50个以上药物通过505(b)(2)途径获批（2017年以后），其中2023年获批63个，截至2023年年底累计获批600个。
以下为2023年改良型新药研发现状和趋势分析报告，节选自《中国医药研发蓝皮书（2024）》（注：文末附读者福利）。
中美改良型新药批准数量走势
2013年-2017年，美国通过505(b)(2)申请获批的产品快速增加，2017年获批数量最多，达72个；至2017年以后，美国基本上每年都有50个以上药物通过505(b)(2)途径获批，其中2023年获批63个，截至2023年年底累计获批600个。
中国获批的改良型新药数量比美国少，一是因为中国从2016年化药注册分类改革后，才真正提出改良型新药的含义；二是中国的改良型新药要求具有明显的临床优势，而美国申报要求仅强调数据的引用。
整体来看，2018年首次出现按改良型新药分类获批的2个药品（按品种统计，下同），后续开始陆续进入收获期。2018-2023年期间，2021、2022年获批生产数量最多达到30个，相对于2020年同比增长328%；2023年获批数量为23个，同比2022年减少23.3%。2017年-2023年，按品种去重后总计，共获批上市96个改良型新药。
图1 2013~2023年中国、美国各年批准数量
注：品种为药品+企业维度；同一年份相同品种多次新增适应症获批只统计一条数据，不同年份则统计多条数据。
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中美上市改良型新药治疗领域/适应症分布
中、美上市改良型新药治疗领域分布各具特色。美国改良型新药发展多年，获批的产品涉及治疗领域分布较为均匀，而中国改良型新药发展时间较短，目前主要集中在抗肿瘤药和免疫机能调节药领域。
2013-2023年，美国通过505(b)(2)申请获批的产品中用于治疗神经系统疾病的最多，占比16%；其次为消化道及代谢疾病、抗肿瘤药和免疫机能调节药。
2018年-2023年，中国批准的改良型新药的治疗领域集中在抗肿瘤药和免疫机能调节药领域，占比高达45%；其次为神经系统，占比14%。
图2 2013~2023年美国和2018~2023年中国批准的改良型新药治疗领域分布
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从各年度批准产品情况来看，近年来中国上市改良型新药涉及的治疗领域在不断扩宽，但主流依旧集中在抗肿瘤药和免疫机能调节药、神经系统和消化道及代谢领域。2018年-2023年获批上市的改良型新药在这3个领域的占比高达69%。
图3 2018~2023年中国获批改良型新药治疗领域分布
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中美上市改良型新药剂型分布
2013年-2023年美国通过505(b)(2)申请获批的产品以溶液剂为主，占比达38%；其次为片剂，占比17%；第三为散剂，占比10%。
图4 2013~2023年美国批准的改良型新药剂型分布
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2018年-2023年中国批准的改良型新药，主要剂型为片剂、粉针、胶囊剂和注射液，占比依次为36%、17%、15%和10%。中、美获批的改良型新药在剂型分布上存在较大差异，主要原因为中国改良型新药发展时间较短，目前企业改良型新药的研发主要集中在新剂型和新适应症上。另外研发针对的重点治疗领域不同，剂型分布方面也会存在一定差异。
图5 2018~2023年中国获批改良型新药剂型分布
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中国改良型新药批准类型分布
目前国内化药改良型新药的4个分类中，2.1类改结构较难筛选出合适的药物活性成分，需要药物活性成分本身与异构体在药效或毒副反应方面存在差异并通过临床试验证实优势；而2.3类新复方制剂，并非简单的“1+1=2”，面临制剂工艺技术壁垒等挑战。
2.1类和2.3类相较于2.2类和2.4类，研发时间长、风险较大，所以目前国内整体获批上市的改良型新药，主要集中在2.2和2.4类：2018-2023年获批的改良型新药中，2.2类和2.4类占92%，2.1类和2.3类只占8%。
图6 2018~2023年中国批准改良型新药类型分布
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中国改良型新药注册申报趋势分析
一、改良型新药申报情况
2017年-2021年（按承办日期、按品种统计，下同）中国改良型新药注册申报数量增长迅速，2022年申报总数与2021年基本持平，2023年申报总数又呈上升趋势。整体来说，2017-2023年中国改良型新药申请临床和申报上市的总数保持上扬趋势。
图7 2017~2023年中国改良型新药申报情况
注：品种为药品+企业维度；同一年份相同品种申请IND和NDA计2条，不同年份则统计多条数据。
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二、各注册类型申报情况
2017年-2023年，按受理号统计，改良型化药中2.4类化药申报数量最多，其次为2.2类化药，表明国内2类改良型新药研发仍以新增适应症和改剂型为主。近年来，2.2类化药的申报受理号数量在逐年提升，到2022年，2.2类申报数量已超过2.4类化药的申报数量，表明企业越来越重视对改剂型药物的研发投入。
图8 2017~2023年中国改良型新药各申报类型
注：其他为两种或三种类型合并注册，如2.1+2.4,2.1+2.2,2.1+2.2+2.4等。
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三、各治疗领域申报情况
2017年-2023年，按品种计，中国改良型新药申报中的抗肿瘤药和免疫机能调节药最多，占比达41%；其次是神经系统用药，占12%；消化道及代谢用药，占比11%。
图9 2017年~2023年中国改良型新药各治疗领域申报情况
注：其他包括感觉器官、肌肉-骨骼系统、皮肤病用药、抗寄生虫药、杀虫药和驱虫药、生殖泌尿系统和性激素、非性激素和胰岛素类的激素类系统用药。
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四、剂型分布情况
2017年-2023年，按品种计，中国改良型新药申报剂型方面，占比最多的为片剂（29%），其次为注射液（14%）、粉针剂（12%）等。
图10 2017~2023年中国改良型新药申报剂型
注：其他包括吸入剂、气雾、粉雾剂、凝胶剂、喷雾剂、贴剂、混悬剂、软胶囊、缓释胶囊剂、乳膏剂、软膏剂。
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五、企业分布情况
2017年-2023年，改良型新药按品种计（药品名称+企业维度，多次申报或不同的注册分类按一个品种计算），注册受理的企业主要包括恒瑞医药（38个）、越洋医药（25个）、诺华制药（19个）、强生（16个）、石药集团（15个）等，均为国内外研发实力强劲企业。
图11 2017~2023年中国改良型新药企业申报数量TOP10
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本文节选自《中国医药研发蓝皮书（2024）》
未完待续...
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