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（收集周期：6.17-6.21，国内部分为首次申请临床、首次申请上市、批准上市的创新药；全球部分为首次批准上市的新药）
国内创新药IND汇总
1、Intercept/赛纽仕：奥贝胆酸片
作用机制：FXR抑制剂
适应症：原发性胆汁性胆管炎/非酒精性脂肪性肝炎
6月19日，Intercept/赛纽仕的奥贝胆酸片的临床试验申请（IND）获CDE受理。奥贝胆酸是一种法尼酯X受体（FXR）激动剂，FXR通常在肠与肝脏中表达，是胆酸、炎症反应、纤维化与代谢通路的关键调节分子；FXR的活化可以降低肝细胞内的胆酸浓度。早在2016年5月被FDA批准联合熊脱氧胆酸（UDCA）用于UDCA单药治疗应答不佳的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，或单药用于无法耐受的PBC成人患者。奥贝胆酸是继UDAC被授予孤儿药批准后的20年内，第二个用于原发性胆管炎（PBC）患者的药物。此前，国内公司正大天晴已向中国国家药品监督管理局提交奥贝胆酸片用于PBC的上市申请并获得受理。
2、恒动生物：CS01单抗注射液
作用机制：OX40单抗
适应症：实体瘤
6月21日，恒动生物的CS01单抗注射液的IND获CDE受理。CS01是一款靶向免疫细胞共刺激受体分子OX40单克隆抗体，拟通过静脉给药的方式，用于晚期实体瘤患者的免疫治疗。临床前研究表明，CS01以更高的活性反应率，显著地突显出与同靶点产品差异化的竞争优势。OX40 是肿瘤坏死因子受体超家族成员，主要表达于活化的T 细胞表面，与配体OX40L结合后激活下游免疫应答，促进T 细胞存活、分化及免疫应答。该靶点的药物研发集中于两个领域：OX40 激动剂主要开发用于肿瘤治疗，增强肿瘤特异性效应T 细胞免疫反应，提升杀伤肿瘤细胞的作用；OX40/OX40L 拮抗剂则主要开发用于治疗自身免疫疾病，通过阻断OX40 和OX40L 的结合抑制自免疾病中过度活化的免疫反应。
3、炫景生物：RG002C0106注射液
作用机制：——
适应症：补体介导的相关疾病
6月21日，炫景生物的RG002C0106注射液的IND获CDE受理。RG002C0106是炫景生物基于其自主建立的RIHOST、RICMO、LICOD等核心技术平台开发的siRNA药物，通过第二代N'-乙酰半乳糖胺（GalNAc）缀合技术高效递送到肝实质细胞，并抑制肝脏中补体因子的表达，从而治疗补体介导的相关疾病。临床前研究显示，RG002C0106具有极佳的有效性、安全性和长效性，并在啮齿类和非人灵长类等多种临床前动物模型中得到验证，尤其在食蟹猴疾病模型上观察到非常显著的一系列临床试验终点指标的剂量依赖改善，具有成为同类首款（First-in-Class）药物潜力。
4、正大天晴：TQB2825注射液
作用机制：靶向CD20/CD3双抗
适应症：血液肿瘤
6月21日，正大天晴的TQB2825注射液的IND获CDE受理。TQB2825通过特异性结合CD20阳性靶细胞和CD3阳性T细胞，将免疫T细胞招募至靶细胞周围，激活T细胞，诱导T细胞介导的肿瘤细胞杀伤（TDCC）作用杀伤靶细胞，用于治疗一些耐药复发或难治的包括急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤（MM）等血液肿瘤。该药物拟用于CD20阳性血液肿瘤的治疗。
国内创新药BLA汇总
1、诺诚健华：注射用坦昔妥单抗
作用机制：CD19单抗
适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤
6月21日，诺诚健华的注射用坦昔妥单抗的生物制品上市许可申请（BLA）获CDE受理，并纳入优先审评。坦昔妥单抗（tafasitamab）是Incyte开发的一款CD19单抗，其联合来那度胺是在美国首个获批的针对DLBCL 的二线及二线以上疗法，并在欧洲获批准用于治疗不适合作自体干细胞移植（ASCT）的复发性DLBCL 成人患者。五年随访数据显示，Tafasitamab联合来那度胺治疗R/R DLBCL的客观缓解率（ORR）达57.5%，完全缓解（CR）率达41.3%，未出现新的安全性事件。2021年8月，诺诚健华与Incyte签订合作和许可协议，获得坦昔妥单抗在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）在血液瘤和实体瘤开发及商业化权利；根据协议条款，诺诚健华支付3500 万美元首付款及至多8250 万美元潜在开发、注册和商业化里程碑付款，以及分级销售分成。
国内创新药上市获批
1、正大天晴：依奉阿克胶囊
作用机制：c-Met/ALK/ROS多靶点酪氨酸激酶抑制剂
适应症：非小细胞肺癌
6月17日，国家药品监督管理局（“NMPA”）公示，已批准正大天晴申报的1类创新药枸橼酸依奉阿克胶囊（商品名：安洛晴）上市，用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。依奉阿克（TQ-B3139，CT-1139）是正大天晴与首药控股联合开发的c-Met/ALK/ROS多靶点酪氨酸激酶抑制剂，临床前数据表明，其对EML4-ALK融合细胞株的抗肿瘤活性是克唑替尼的约5倍，并可能对ALK-TKI耐药突变R1275Q、L1152R、C1156Y和L1196M敏感；此外，TQ-B3139在c-MET激活导致的获得性耐药中优于克唑替尼。在一线治疗ALK阳性晚期非小细胞肺癌的多中心、随机、对照III期临床中，截至2022年8月31日，依奉阿克对比克唑替尼的中位无进展生存期（mPFS）分别为24.87个月与11.6个月；针对基线存在可评估脑转移病灶的患者，依奉阿克对比克唑替尼患者客观缓解率（ORR）分别为78.95% 和23.81%，缓解持续时间（DOR）分别为25.82个月和7.39个月。
2、 圣和药业：甲磺酸瑞厄替尼片
作用机制：EGFR T790M抑制剂
适应症：非小细胞肺癌
6月17日，NMPA公示，圣和药业自主研发的甲磺酸瑞厄替尼片（商品名：圣瑞沙）获批上市，用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。瑞厄替尼是新型不可逆第三代EGFR TKI，可选择性抑制EGFR突变细胞系，比抑制野生型EGFR细胞系敏感度高出约 198 倍。在一项针对既往经第一/二代EGFR TKI治疗进展并伴有EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者开展的多中心、开放的II期关键性临床研究中，经独立影像评审委员会（IRC）评估，该研究的客观缓解率（ORR）为60.8%，疾病控制率（DCR）为92.5%，中位无进展生存期（PFS）为12.2个月，中位缓解持续时间（DoR）为13.9个月。除此以外，其一线治疗EGFR敏感突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的随机、双盲、阳性药物为对照的多中心III期临床试验，也已达到主要研究终点，即IRC评估的中位PFS为19.3个月，相比于吉非替尼标准治疗提升了9.5个月。
3、康哲生物：亚甲蓝肠溶缓释片
作用机制：Tau聚集抑制剂
适应症：结直肠癌
6月18日，康哲生物的亚甲蓝肠溶缓释片（商品名：莱芙兰®，Lumeblue）的NDA正式获得NMPA批准，用于在接受结肠镜检查筛查或监测的成人患者中增强结直肠病变的可视化。该药物座为一种口服诊断药物，采用多基质（MMX）的专利技术，将活性物质直接输送至结肠并局部控制释放。作为一种增强剂染料，产品可增加结直肠病变和健康粘膜之间的对比度；在肠道准备步骤中服用，确保在进行肠镜检查时已完成结直肠染色，在增加结直肠病变检出率的同时，潜在地简化结肠镜检查程序，使结肠镜检查更高效，筛查效益更高。III期临床研究结果显示，其可显著提高非息肉样结直肠病变检出率（主要研究终点），从而提高危险病变如非息肉样腺瘤的检测率（次要终点）。该药物基于Cosmo公司的创新技术配制而成，最早于2020年被欧洲药品管理局（EMA）批准上市；2020年12月，康哲药业与Cosmo公司就Lumeblue等产品达成合作，前者获得在中国大陆、香港、澳门和台湾地区开发和商业化该产品的独家授权。
4、迪哲医药：戈利昔替尼胶囊
作用机制：JAK1抑制剂
适应症：外周T细胞淋巴瘤
6月19日，迪哲医药宣布，公司自主研发的I类新药戈利昔替尼胶囊（商品名：高瑞哲®）正式获得NMPA批准，用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。戈利昔替尼是新一代特异性JAK1 抑制剂，对 JAK 家族其它成员有 200 - 400 倍的选择性。凭借独特的创新分子结构设计，戈利昔替尼可实现对JAK1的极高选择性和长半衰期，在人体内的半衰期长达近50个小时，持续稳定强抑制PTCL的同时，大幅提高治疗安全性和耐受性。
本次获批主要基于全球关键性注册临床研究“JACKPOT8 B部分”（JACKPOT8 Part B、JACKPOT8B），该研究旨在评估高瑞哲®治疗r/r PTCL的疗效和安全性，主要终点为独立影像评估委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR），结果显示：（1）经IRC确认的ORR达44.3%，完全缓解（CR）率达23.9%。（2）在不同亚型PTCL中均观察到肿瘤缓解，满足了不同PTCL亚型的治疗需求。（3）中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月。该药物是继西达本胺于2014年在中国获批上市后，近十年唯一针对PTCL获批的创新药。
全球首批新药情况
1、默沙东：21价肺炎球菌结合疫苗
作用机制：——
适应症：侵袭性肺炎球菌疾病
6月18日，FDA批准默沙东（MSD）的21价肺炎球菌结合疫苗Capvaxive（V116）上市，用于预防成人侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。Capvaxive是首个专门为成人设计的肺炎球菌结合疫苗，专门设计用于解决代表成人肺炎球菌疾病的血清型，包括8 种独特的血清型，15A、15C、16F、23A、23B、24F、31 和35B，它们约导致30%的成人疾病。除此以外，V116 有可能扩大疾病覆盖范围，帮助预防65 岁以上个体中85%的侵袭性肺炎球菌疾病。根据已披露的STRIDE-3和STRIDE-6临床试验数据，V116与PCV20相比，针对两种疫苗共有的血清型具有非劣效的免疫反应，V116特有的血清型也观察到阳性免疫反应；在研究前至少一年接受过肺炎球菌疫苗的成年人中，V116对覆盖的所有21种血清型均具有免疫原性。
全球新药III期临床汇总
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