生命是弥足珍贵的，可是当一种罕见的疾病降临时，昂贵的治疗费用往往让患者家庭陷入绝境。
2023年，一款治疗婴儿脊髓肌萎缩症的新药“诺西那生钠注射液”通过国家医保谈判，大幅降价，引发热议。
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我们先来了解一下，这场让国家医保谈判代表几乎泪目的"生死战"。
诺西那生钠注射液原本的价格是何等惊人？
一针69.7万元人民币!如果按建议用量首年共计6针，则加总费用高达420万元。
这对绝大多数家庭而言，完全是天文数字，简直是个无法承受的重负。即使是一般的小康之家，也难以在短期内筹集如此巨额医药费。
那为什么会定这样一个让人咋舌的高价呢？归根结底，还得从这种疾病的特点说起。
诺西那生钠是治疗一种名为"脊髓性肌萎缩症"(简称SMA)的罕见病的新药。
这种疾病由5号染色体基因突变引起，症状分为四种类型，最严重者为婴儿型，占45%，出生6个月内发病，主要表现为四肢无力，多数患儿2岁前因呼吸衰竭夭折。
一旦发病，对家庭来说无疑是当头一棒，雪上加霜。
对付这种罕见且凶猛的疾病，现有的药物选择十分有限，除诺西那生钠外，就还有另外一种药。
可见研发新药的难度之大，助理国家医保局代表在谈判时的无奈之情。作为临床医学的最后一道防线，新药研发环节面临着重重挑战。
罕见病新药为何如此之贵？原因主要有三。
首先，研发新药投入的资金和时间是巨大的。从临床前研究到上市销售，单款新药平均需耗时10年，耗资高达近百亿元人民币。
由于专利保护期仅20年，新药一旦上市，药企要在有限期内将研发费用收回，再获取合理利润，才能继续投入研发其它新药。
可以说，新药研发是一个漫长而又冒风险的过程，对企业的资金实力要求极高。
其次，SMA这种罕见病的全球患者数量极为有限，恐怕加总也不过几十万人而已。
如此小的"市场"增加了药企在这类疾病领域的投资回报风险，只能适度提高药价以降低损失。
与普通慢性病人群相比，罕见病患者群体微小，但同样需要昂贵的研发投入，给药企造成沉重压力。
再次，对于患者而言，这类疾病虽然发病率极低、总数量不多，但病情往往十分严重，就医需求旺盛。
新药研发成功后，市场就会迅速被满足，销量飙升，进一步提升药价。在供需双方力量的角力中，新药价格自然就水涨船高了。
综上种种，决定了诺西那生钠等罕见病新药一开始几乎无解的高价。
人们常常痛斥药价太高昂，但如果我们换位思考一下，也就恍然大悟了。要让新药研发这个医药行业的最后一道防线保持运转，确实需要合理的利润空间。
事实证明了国家医保局代表的艰难抉择是值得的。尽管诺西那生钠的集采价在其他国家看来也算贵了，却仍是全球最低水平。
这几年，随着新冠疫情和俄乌冲突等事态影响，国际医药市场价格持续上涨，部分地区甚至出现恶性通胀。
在这种大环境下，美国诺西那生钠定价为12.5万美元/针，折合人民币79.6万元;日本则出现另一种同效替代药Zolgensma，全程治疗下来费用高达1102万元人民币。
相较之下，中国的33000元/针的集采价格，对患者自费数额在10万元以内的压力就小多了。
如果这款药物最终按计划纳入医保，患者只需再付极小的自费部分，基本可以解决绝大多数家庭的后顾之忧。
对于一些低收入群体，在相关补助政策的帮助下，治疗费用更是可以进一步降低。
澳大利亚一度流传一个"41澳元/针"的谣言，令众人侧目。事实上，这只是该国政府针对部分SMA患者的补贴计划价格，并非真实集采价。
澳大利亚的集采价格为11万澳元/针，也相当于49.4万元人民币，比中国高出十几倍有余。可见，国际大环境下，中国这次医保谈判的成果确实来之不易。
类似的补贴计划中国也存在，只是覆盖范围和力度均有限。
全面免费让2-3万名患者治疗，将给医保体系带来40-60亿元的沉重负担，暂时无法全面实现。
但从长远来看，随着国力日益增强，或将进一步加大投入，最终实现罕见病患者的全免费治疗。
光看药价似乎不高，但中国到底为这一谈判付出了何等艰辛？
首先是坚守底线。面对药企开价5.3万多元/瓶，国家医保局谈判者毫不手软，想方设法压价至3.3万元，终砍掉20680元。
全球最低的集采价格究竟多少钱买来的，谈判时张代表含泪的那番话就道出了一二。
作为医保代表，必须时刻以广大患者利益为重，在有限的医保资金预算下斟酌分配。
其次是勇于创新。这次医保谈判首次突破按疗程采购的传统模式，改为按针剂计价。
采取这种国际上普遍做法，更好地体现了药品实际价值，让患者从中获益最大化。
只有不断创新谈判方式，才能在复杂的利益博弈中，为患者争取到最大福利。
再次是与时俱进。这也是第一次将罕见病用药纳入医保范畴，顺应了时代发展的需求。
虽然不太可能做到全免费，但至少在财政政策层面推进了一小步，开启了更多可能性。医保制度必须要不断完善，才能体现出国家的人文关怀。
最后也是最为重要的，是国家对医疗民生事业持续投入的大力支持。
从不断扩大医保覆盖面，到增加医疗保障水平，再到用心为罕见病治疗，中央和地方政府都在尽最大努力，用心用情用力。
只有政府的重视和财力支持，新药才能惠及更多民众。
结语
每一个生命都是平等的，都应受到呵护。虽然罕见病新药基于其特性使然而定价高昂，但医保谈判和制度新创，让其价格终于在中国降至现有最低水平，为患者减轻负担。
这虽只是最基本的"生命安全网"，但让我们对于生命和关怀，有了新的思考。
一场看似小小的医药谈判，其背后是中国人勤勉拼搏、不舍不弃的民族品质。
一步一个脚印，我们终将在罕见病规范化治疗的道路上走得更远。
未来可期，只要我们用爱与决心支撑着前行的每一步，相信定能让更多疾病在人类与病魔的较量中渐渐失去威胁。
生命的力量是无穷的，只要我们怀揣希望坚韧前行，就一定能够战胜眼下的重重障碍，为全人类谱写生命的梦想之歌。