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一种罕见的淋巴瘤迎来新药选择。近日,罕见病靶向药物莫格利珠单抗由上海市皮肤病医院皮肤病理科主任刘业强开出上海地区的首张处方。该药用于治疗既往接受过系统治疗的复发或难治性 Sézary 综合征 (SS) 或晚期蕈样肉芽肿(MF)成人患者。

皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)属于非霍奇金淋巴瘤的一种,发病率低,已被纳入《第二批罕见病目录》,MF和SS是两种常见的亚型,约占所有CTCL病例的65%。

该病可累及患者的皮肤、血液、淋巴结和内脏器官,患者通常会出现皮损、发痒、疼痛,以及不可预知的皮肤症状,并可能导致进一步的并发症,影响生命健康。

刘业强表示,此次首张处方的患者是MF肉芽肿性松弛皮肤亚型,并且胸锁乳突肌受累,更为罕见,为临床诊断带来挑战,经全方位病理诊断最终确诊。

数据显示,CTCL患者平均需要2-7年才能得到确诊。延误诊断可能使患者错过最佳治疗时间,若未得到及时治疗,肿瘤细胞可能侵袭淋巴结、血液和内脏,大幅降低患者的生存时间。

除了诊断难,CTCL的治疗也面临困境,随着血液累及程度加深,医生急需更优质的创新治疗方案。莫格利珠单抗是全球首个获批的C-C趋化因子受体4(CCR4)靶向治疗药,获得美国FDA突破性疗法及孤儿药认定,也是中国首个、且唯一获批用于治疗SS和MF的靶向CCR4生物制剂。

"我们此次开出的莫格利珠单抗上海首方,为患者提供了治疗新选择。"刘业强说。

上海市皮肤病医院是目前上海唯一以皮肤病为主要诊疗特色的公立三级医院,该院皮肤病理科是上海市病理质控中心皮肤病理质控小组组长单位,2022年,在刘业强主任的牵头下形成"临床-病理"结合的皮肤病理会诊模式,为疑难皮肤病患者带去新希望。

作者:唐闻佳

文:唐闻佳 图:本报资料图 编辑:唐闻佳 责任编辑:姜澎

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