脑科学科研转化，临床试验和审批，投融资新闻等，每周为您播报。神经通讯第54期，为您整理了9条资讯，敬请查阅。
整理：骐迹、ChatGPT
01. 基因编辑新的递送工具，高效、安全
先导编辑（Prime Editing，PE）是刘如谦团队于2019年开发的基因编辑技术，能够实现对目标基因序列的替换、删除和插入。
先导编辑器（Prime Editor）是一种工程蛋白，由一个DNA切口酶（Cas9 nickase）和一个工程逆转录酶（RT）组成，在pegRNA引导下靶向编辑目标基因位点。先导编辑不依赖于DNA双链断裂或供体DNA模板，所以相比CRISPR-Cas9等基因编辑技术更安全。
近日，刘如谦团队在Nature Biotechnology杂志发表一项研究，展示了一种名为PE-eVLP的工程化类病毒颗粒系统，专门用于传递先导编辑器。这种系统可以将完整的先导编辑系统以核糖核蛋白（RNP）的形式快速传递到体内，实现瞬时编辑。在人类细胞中，这种编辑方法展现出了高效性。该研究在两种遗传性失明小鼠模型中进行了体内碱基编辑的实验，并成功恢复了其部分视觉功能。经过优化的PE-eVLP系统支持体内瞬时先导编辑，同时减少了不必要的基因编辑，这避免了基因整合可能引发的潜在致癌风险，进一步提高了先导编辑的安全性。
https://doi.org/10.1038/s41587-023-02078-y
02. 透明的神经植入物“深入大脑”
现有的神经植入技术有着一个基本难题——微创的神经植入物缺乏捕获大脑外层之外的信息的能力，而用穿透大脑的细针排列而成的电极阵列虽然能够探测到大脑更深层的信息，但这种侵入型的大脑植入物通常会导致炎症和疤痕，随着时间的推移，这种炎症和疤痕会损害信号质量。
近日，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）的研究团队正着手解决这一问题，他们开发了一种新型的神经植入物。这种植入物是一种薄的、透明的、柔性的聚合物条带，嵌入了多个直径为20微米的圆形石墨烯电极阵列，与大脑表面贴合。每个电极都通过微米级细的石墨烯线连接到电路板，可收集表面和深层神经活动的高分辨率数据。该技术在转基因小鼠中进行了测试，该接口通过使用大脑表面的记录提供有关深层神经活动的高分辨率数据。
这种神经植入物配有高密度的石墨烯电极，可提供表面和深层神经活动的高分辨率数据。该技术在转基因小鼠中进行了测试，使研究人员距离构建微创脑机接口（BCI）又近了一步，该接口通过使用大脑表面的记录提供有关深层神经活动的高分辨率数据。
研究发表在Nature Nanotechnology杂志上。
https://doi.org/10.1038/s41565-023-01576-z
03. 临界性理论：睡眠重启大脑“操作系统”
近日，一项结合生物学和物理学的研究发现，良好的睡眠不仅对我们的生理健康至关重要，更对大脑功能的维持发挥着关键作用。研究团队提出，睡眠可以帮助大脑重新进入一种被称为“临界性”的理想状态，这一状态被认为是大脑处理信息最有效的状态。
临界性是指一个系统处于有序与混乱之间的边缘状态。在此状态下，大脑既不是完全有序也不是完全混乱，从而保持了最大的灵活性和信息处理能力。这一概念最早来源于物理学，但近年来被应用于解释大脑的工作机制。研究团队通过模型“神经元雪崩”形象地描绘了这一点。当大脑处于临界状态时，神经元活动呈现出多样化的规模和持续时间，但当偏离这一点时，神经元活动则会倾向于极端。
在对大鼠的长期观察中，研究人员发现，在清醒状态下，大脑逐渐偏离临界状态，而在睡眠中，这种状态得以恢复。他们还发现，通过分析神经元活动的模式，可以准确预测大鼠的睡眠和觉醒状态。这一发现表明，临界性的破坏与恢复是大脑网络稳态的一个关键机制，与睡眠的核心修复功能密切相关。这一理论为理解睡眠对大脑的重要性提供了新视角，也为未来的睡眠研究和大脑健康提供了新方向。
研究发表在Nature Neuroscience杂志上。
https://doi.org/10.1038/s41593-023-01536-9
04. BrainSee获FDA临床试验批准
近日，Darmiyan宣布，FDA批准了其首款产品BrainSee的临床测试 （De Novo）。
BrainSee是一款医疗软件，用了先进的图像处理技术并由医学人工智能提供支持，旨在帮助医生评估被诊断为遗忘性轻度认知障碍（aMCI）患者的预后。BrainSee的算法将患者的脑部MRI与认知测试分数相结合，生成0到100之间的分数（越低越好），帮助医生确定从轻度认知障碍发展为阿尔茨海默病的可能性。
对于低风险患者来说，BrainSee无需进行侵入性检查即可提供诊断。对于高危患者，早期干预（药物、生活方式改变）可能会推迟痴呆的发作。对于医生来说，BrainSee支持数据驱动的诊断/预后决策方法，通过对患者和家属的状态进行定量评估，有助于提高工作流程效率。
05. 美敦力脑深部电刺激系统获FDA批准
近日，美敦力宣布，FDA批准了该公司的Percept RC脑深部电刺激（DBS）系统。这一可充电神经刺激器是美敦力Percept系列的最新创新产品，该系列包括Percept PC神经刺激器、BrainSense技术和SenSight定向导联。目前，Percept系列产品是市场上唯一一个具有传感功能的DBS系统，允许医生对帕金森病、特发性震颤、肌张力障碍以及癫痫等运动障碍患者进行个性化治疗。
06. Neuraptive主要在研药物NTX-001获FDA孤儿药认定
近日，生物技术公司Neuraptive Therapeutics宣布，其NTX-001治疗套装中包含的融合蛋白已获得FDA颁发的孤儿药认定。
Neuraptive成立于2016年，致力于开发新型疗法和医疗产品，以满足医生和周围神经损伤患者未获满足的需求。NTX-001在受控神经隔离室中使用优化且特定的治疗序列来防止PEG融合切断轴突后的华勒氏变性，从而有望快速改善周围神经损伤患者的功能结果。
07. 聚焦CNS创新药，宁丹新药完成逾2亿元人民币融资
近日，宁丹新药宣布完成逾2亿元人民币B（含B+轮）融资。本次融资由腾讯投资、康哲药业之子公司、中信建投投资、华兴康平等新股东共同投资，原股东恒荣投资继续加持。所得资金将主要用于推进公司管线项目全球开发及国际合作。
宁丹新药聚焦于中枢神经系统（CNS）疾病新药开发，创立于2020年。该公司已经建立了完善的内部研发平台体系，包括CNS药物临床研究团队与平台，拥有多款产品管线。根据宁丹新药公开资料，该公司目前已有七个新药进入研发管线，还有CNS疾病药物更早期项目正在酝酿中。
08. 自闭症治疗提供商Forta获5500万美元融资
近日，专注自闭症治疗的公司Forta宣布A轮融资再融5500万美元，领投方为私募股权投资机构Insight Partners此前，Forta在A轮融资中已经筹集了2440万美元。
Forta成立于2021年，通过结合AI技术和大型语言模型（LLMs），为有自闭症孩童的家庭提供个性化的应用行为分析（ABA）疗法。
ABA疗法是一种侧重于使用积极强化来改善行为、社交、沟通和学习技能的治疗方法。这种疗法通过利用行为原则来设定目标、强化行为、衡量结果。目前，这种疗法是自闭症最主流的干预方法。该项融资所得资金将用于研发AI技术和LLMs，进一步开发临床算法。
09. Myrobalan完成2400万美元A轮融资
近日，Myrobalan Therapeutics宣布完成2400万美元的A轮融资。此次融资由凯风创投领投，本草资本及新老投资机构参与了本轮投资。
Myrobalan创立于2021年，致力于开发新型口服神经修复疗法，旨在修复中枢神经系统损伤并恢复神经功能，以满足神经退行性疾病中的重大未满足临床需求。