据悉,「本导基因」已于近日完成6000万元A轮融资。本轮融资由华控基金领投,恩然创投、隆门资本、ETP基金、英诺天使基金等多家机构跟投。所募集资金将用于多个产品临床前与临床开发、实验室与团队建设等诸多方面。此前,「本导基因」分别于2019年6月获得赛赋医药战略投资,2020年3月获得凯旋创投数千万元pre-A轮投资。

「本导基因」成立于2018年,是一家基因治疗创新药物研发商,拥有mRNA递送与基因编辑平台、溶瘤病毒平台、第四代慢病毒载体平台,主要用于治疗糖尿病黄斑变性、湿性老年黄斑变性(wAMD)等疾病。「本导基因」开发了经过人体临床验证的基因治疗递送平台VLP-mRNA(类病毒体mRNA),该平台能够递送CRISPR/Cas9 mRNA以实现安全可控的体内基因编辑治疗。

2021年初,Nature Biomedical Engineering和Nature Biotechnology接连发文,均指向一种介于病毒载体与非病毒载体之间的类病毒体(virus-like particle, VLP)递送技术。该技术通过递送CRISPR/Cas9 mRNA,分别在湿性年龄相关黄斑变性和疱疹性基质性角膜炎小鼠模型中展现了治疗潜力。

VLP-mRNA递送技术是由上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授团队和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭主任团队合作开发的全球首创的基因治疗递送载体技术,具有解决体细胞基因治疗(包括基因编辑等)的递送技术瓶颈的潜力。目前「本导基因」基于这项技术已经创建了BDmRNA技术平台,并针对各类适应症建立了广泛的研发管线,包括基于VLP-mRNA的基因治疗策略和疫苗等,以推进这一技术的临床转化。

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「本导基因」研发管线

「本导基因」创始人蔡宇伽博士先后师从瑞典卡洛琳斯卡医学院教授、诺贝尔奖委员会秘书长Thomas Perlmann教授和丹麦奥胡斯大学Jacob G. Mikkelsen教授,获得基因治疗专业博士学位。回国后,担任上海交通大学系统生物医学研究院研究员。

编辑:蔡姝凝