亿欧大健康2月24日获悉，Insilico Medicine在人工智能和新药开发方面取得新的突破—首次实现将生物学和化学生成学相结合，从发现新药物靶点和分子，到成功研发出治疗特发性肺纤维化(IPF)的临床候选新药，并通过多次人类细胞和动物模型实验验证。nsilico目前正在进行IND申报实验，目标是在2022年初进行临床研究。
Insilico Medicine创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示：“这是首例人工智能成功发现一个新靶点，并设计一个能够作用于大人群疾病适应症的临床前候选新药。”他还补充说，该公司最终的‘登月计划’是解决人类的衰老问题，这需要拥有更多更可靠的AI技术。
Insilico Medicine成立于2014年，依托基因组学、医疗大数据及AI技术等技术手段，专注于癌症治疗、抗衰老药物的研发、生产及销售。其开发的软件利用生成模型（GAN）、强化学习（RL）和其他现代机器学习技术生成具有特定特性的新分子结构。
据了解，在此次新药研发中，Insilico用时不到18个月，就实现了靶点发现、分子生成和通过传统实验验证，动物体内IPF疗效确认及安全性评估，总成本约为180万美元。其他纤维化疾病疗效研究总成本约为80万美元，合成和测试了不超过80个小分子化合物。Insilico目前正在进行IND申报实验，目标是在2022年初进行临床研究。
AI如何发现新机制特发性肺纤维化药物
Insilico Medicine从通过人工智能发现的20个与纤维化相关的全新潜在靶点开始研究，将适应症范围逐步缩小到专门针对IPF的一个新靶点。
靶点确定后，Insilico通过人工智能化学生成系统设计了一组新的化合物来选择性地抑制这个新靶点。这些分子必须具备良好的选择性、生物利用度、代谢稳定性、口服给药性质、安全性，及药物特有的多个优质属性。这些分子最初是由公司的生成化学人工智能系统Chemistry42其中的基于结构的分子设计算法产生的，并且显示在细胞实验和动物模型实验的有效性。
这些实验数据随后反馈给人工智能系统，人工智能再次设计新一批的化合物优化活性及成药性，并再次验证。
经过数轮设计-合成-评估-优化-重新设计循环后，目前已经确定了临床前候选化合物。Insilico的临床前候选化合物通过了公司内部和外部纤维化疾病领域专家的严格评估，已进入临床前研究阶段。
此外，公司还通过人工智能预测此IPF新靶点、新分子的II期临床试验成功机率很高。Insilico目前正在进行IND申报实验，目标是在2022年初进行临床研究。
传统的药物发现首先是对数万个小分子进行测试筛选，然后进一步合成和测试数百个分子，以便得到少数几个适合临床前研究的候选药物，其中只有大约1/10的候选药物能够最终通过人类患者的临床试验。整个研发过程涉及的大量研发步骤—每一阶段花费数百至数千万美元—往往是由药物研发行业中不同公司或不同的业务部门分散进行的。
Alex Zhavoronkov表示：“通过创建首个通用系统，将药物开发的所有领域从靶点发现、小分子化合物设计以及将来的临床试验结果预测联系起来，Insilico的人工智能平台将能够支持药物研发的每一阶段的发展。”
该公司目前基于自主研发平台提供人工智能驱动的药物发现服务和软件，比如Pharma.AI、PandaOmics和Chemistry42。其中，Pharma.AI软件为制药和生物技术公司提供靶点发现和生成化学系统服务和支持；PandaOmics靶点发现AI系统可作为软件服务提供；Chemistry42小分子生成化学平台已于2020年9月开始在药企用户现场安装和部署。此外，Insilico Medicine还自主开发临床前和临床项目，临床前项目是通过自有平台寻找新的药物靶点和新分子实现的。
根据Insilico公布的数据，2019年Insilico发明并推出了一种新的用于药物发现的AI系统，能够在21天从始至终创造出全新的分子，花费仅约15万美元。由于靶点发现的失败率约为95%，Insilico当时解决了该行业药物发现的最大瓶颈之一。
据了解，自2014年成立以来，Insilico Medicine已募集资金超过5200万美元。Insilico Medicine还发表了100多篇同行评议论文，已申请超过25项专利。同时Insilico宣布，公司将继续壮大科研队伍，已经在上海建立了一支由20多位资深药物研发人员组成的团队。