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四款创新药拟纳入突破性治疗品种,来自武田、和铂医药、赛诺菲/阿斯利康

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医药观澜 2021-01-21 15:18

▎药明康德内容团队报道

中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,有四款创新药被纳入拟突破性治疗品种,其中有两款来自武田(Takeda),另外两款分别来自和铂医药、赛诺菲(Sanofi)/阿斯利康(AstraZeneca)。这四款药物本次申请的适应症包括癫痫、移植后发生的巨细胞病毒感染或疾病、全身型重症肌无力、预防呼吸道合胞病毒感染

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截图来源: CDE官网

1、武田:CH24H抑制剂TAK-935片

TAK-935是一种靶向CH24H的选择性抑制剂。CH24H是一种主要在脑中表达的酶。研究表明,CH24H能在谷氨酸过度激活神经传递系统通路中起作用,神经递质异常、胶质细胞对谷氨酸的摄取能力变化均与癫痫发作有着密切的关系。靶向定位病人体内的CH24H,有望通过遏制谷氨酸过量从而抵抗罕见癫痫

本次,TAK-935有两项申请被纳入拟突破性治疗品种,拟开发治疗的适应症为:Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征

Dravet综合征是一种罕见的儿童期发作的癫痫,其特征为频繁和严重的难治性癫痫发作、相关的住院和医学急症、显著的发育和运动障碍以及非预期猝死风险增加。Lennox-Gastaut综合征通常发生在3至5岁之间,大多数患儿出现一定程度的智力障碍,发育迟缓和异常行为。Lennox-Gastaut综合征患者通常具有多种癫痫发作类型,其中包括痉挛性癫痫发作,这导致他们经常摔倒和受伤。TAK-935有望为这些患者提供新的治疗选择。

2、武田:UL97蛋白激酶抑制剂maribavir片

Maribavir是武田收购夏尔(Shire)获得的一款UL97蛋白激酶抑制剂,具有治疗器官移植患者中巨细胞病毒(CMV)感染患者的潜力。2018年1月,美国FDA授予maribavir突破性疗法认定,治疗移植患者巨细胞病毒感染。该药本次被纳入拟突破性治疗的申请适应症为:拟用于治疗移植后发生的巨细胞病毒感染或疾病,包括对更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦和膦甲酸钠难治的和耐药的感染。

巨细胞病毒感染是器官移植手术患者术后最常见的病毒感染,它可能导致患者对移植器官产生排斥,甚至死亡。公开资料显示,maribavir作为一种UL97蛋白激酶抑制剂,具有抑制CMV病毒复制的创新机制。与已有疗法相比,maribavir作为一线疗法预防CMV复发时,具有更高的安全性。在治疗耐药或难治性CMV感染(R/R CMV)时,maribavir达到66.7%的缓解率。根据武田在2019年研发日上的介绍,maribavir是该公司未来5年中有望获批上市的7款变革性罕见病疗法之一

3、和铂医药:抗FcRn抗体HBM9161(HL161BKN)注射液

巴托利单抗(HBM9161)是由HanAll Biopharma开发的一款靶向新生儿Fc受体(FcRn)的全人源单克隆抗体,和铂医药于2018年获得了该药在大中华区(包括中国大陆、香港,澳门和台湾地区)进行开发、生产和商业化的权利。

抗FcRn抗体药物被认为极具潜力,其作用机制在于FcRn表达被促炎细胞因子(如TNF-α)上调,并通过减少内皮细胞和骨髓衍生细胞中的溶酶体降解来延长IgG和血清白蛋白的半衰期。公开资料显示,巴托利单抗可阻断FcRn-IgG相互作用以加速自身抗体的降解,从而治疗各种致病性IgG介导的自身免疫疾病

巴托利单抗作用机制(截图来源:参考资料[2])

在中国,巴托利单抗已获批开展针对Graves眼病、原发免疫性血小板减少症(ITP)、视神经脊髓炎(NMO)、神经系统疾病等适应症的临床研究。该药本次被纳入拟突破性治疗的申请适应症为:用于全身型重症肌无力。

4、赛诺菲/阿斯利康:抗RSV抗体nirsevimab注射液

公开资料显示,nirsevimab是赛诺菲和阿斯利康共同开发的一款靶向呼吸道合胞病毒(RSV)的单克隆抗体,具有延长的半衰期,拟开发用于预防呼吸道合胞病毒感染。在中国,nirsevimab已于2020年11月获批临床研究。该药本次被纳入拟突破性治疗的申请适应症为:预防呼吸道合胞病毒RSV下呼吸道疾病,适用于①在婴儿的第一个RSV感染季,以及②在患有早产儿慢性肺病CLD或患有血液动力学显著改变的先天性心脏病CHD婴儿和儿童中的第一个和第二个RSV感染季。

对于新生儿来说,出生后最初几个月因为呼吸道合胞病毒住院的风险最高,而这时他们还不能接种普通呼吸道合胞病毒疫苗。Nirsevimab有望解决这些儿童在这方面的未竟需求。根据公开资料,nirsevimab的主要优点在于,它在注射之后可以立即生效,而不是像普通呼吸道合胞病毒疫苗一样,在疫苗接种后几个月才能获得预防呼吸道合胞病毒感染的效果。2b期临床试验的数据表明,在健康早产婴儿中,nirsevimab能够将儿童RSV感染风险降低70%以上

2020年7月,《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了一项探索预防RSV感染的单克隆抗体nirsevimab的临床试验结果。研究结果显示:与安慰剂相比,健康早产儿单次注射nirsevimab,不仅能够在整个RSV流行季显著减少RSV相关下呼吸道感染,而且还能够显著减低RSV下呼吸道感染相关住院发生率

祝贺这四款药物被纳入拟突破性治疗品种,希望它们的后续研究顺利进行,早日造福广大病患。

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[1]中国国家药监局药品审评中心 Retrieved Jan 21,2021, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=26

[2]和铂医药招股章程. Retrieved Dec 7, 2020, from https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2020/1130/2020113000018_c.pdf

[3] NEJM | 预防呼吸道合胞病毒的新时代. RetrievedOct. 13,2020,from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzIxNTc4NzU0MQ==&mid=2247498509&idx=1&sn=7dea15a20567aaaface59d5224df882c

[4] Capital Markets Day.Retrieved December 10, 2019, fromhttps://www.sanofi.com/-/media/Project/One-Sanofi-Web/Websites/Global/Sanofi-COM/Home/common/docs/investors/2019_12_10_CMD_FINAL_SLIDES_WITH_APPENDICES.pdf?la=en&hash=47C7B5DDE57814A76D22C53A86E4F57C

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