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发表于《基因与发展》(Genes & Development)的一项研究显示，研究人员发现了一种治疗罕见但致命疾病的可能途径。
患有这种疾病的儿童在出生时没有能力自己制造钼辅因子(Moco)，这会导致患病儿童出现致命的神经和发育缺陷。
Moco对生命至关重要，迄今为止，已经证明在实验室中稳定分离这种化合物极其困难，这使得将其作为治疗补充剂作为治疗方案困难重重。
这项新研究表明，被基因工程改造成Moco缺乏的线虫可以吸收附着在几种蛋白质上的Moco。这表明这种蛋白质-Moco复合物可用于治疗人体Moco缺乏症。
研究人员在秀丽隐杆线虫中进行了研究，这些线虫被设计成缺乏制造Moco的能力。
观察发现，Moco缺陷的秀丽隐杆线虫在发育很早就死亡了。然而，线虫也可以从它们的饮食中摄入Moco，这一过程类似于补充维生素。
研究人员发现，蠕虫可以将Moco以Moco-蛋白质复合物的形式摄入体内，其中包括来自细菌、面包霉菌、绿藻和牛奶的蛋白质复合物。
研究人员称实验结果“非常令人鼓舞”，并“对这项工作的治疗和重大意义感到非常兴奋。”
http://genesdev.cshlp.org/content/early/2021/01/12/gad.345579.120