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近日,总部位于西雅图的Sana Biotechnology(下称Sana公司)宣布递交了IPO申请,拟募资1.5亿美元,登陆纳斯达克。本次融资将会用来支持公司细胞疗法的发现和开发。2020年6月,Sana公司募集了超过7亿美元的资金

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过去10多年来,科学家们在基因疗法和细胞疗法领域,取得了长足的进步。然而,这一领域还远未臻成熟,有重大的潜力可以挖掘。Sana公司希望能够将多种技术进行整合,可以实现工程化改造细胞作为药物的承诺。面对治疗效果不佳或目前无法治疗的疾病,Sana公司希望最终可以实现:1. 可以修复和控制任意细胞中的基因;2. 可以替换人体内任意细胞;3. 可以使更多患者获得相应的治疗。相对应的,Sana公司的研发专注于三个方向:用基因疗法修复人体内的任何细胞;用细胞疗法替换人体内的任意细胞;开发相应的技术,让这些疗法成为可能

▲Sana公司的研发方向(图片来源:Sana公司官网)

具体来说,Sana公司的技术又可以分为体内疗法体外疗法。在体内疗法方面,公司期望使用其细胞编辑平台,治疗由于基因缺陷引起的遗传病。其关键在于对细胞进行各种精准的基因编辑(编辑基因,编辑碱基,插入基因,控制基因表达等),并将这些细胞以任意载量送入人体内的任意一个部位。此外,公司还计划配备相应的大规模生产制造与临床试验能力。Sana公司正在开发用于治疗肿瘤、肝脏相关遗传疾病和血红蛋白病的体内疗法。

而在体外疗法方面,公司希望能将干细胞分化成临床上所需要的各种细胞类型,用来替换体内的受损细胞,从而改变许多疾病的治疗。同样,他们计划理解细胞的特性,理解它们生存所需要的微环境,开发正确的细胞递送技术,并在移植入人体后克服免疫排斥和细胞死亡等问题。Sana公司正在开发用于治疗肿瘤、糖尿病、中枢神经系统(CNS)疾病和心血管疾病的体外疗法。公司所有的在研产品正处于临床前研究阶段,预计2022年或2023年公司会提交新药临床试验(IND)申请。

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图片来源:123RF

Sana公司还先后入选了知名行业媒体Endpoints推出的 和BioSpace评选出的 。此外,Sana公司还于去年10月收购了Oscine公司,共同开发治疗大脑和CNS疾病的潜在治愈性或改变疾病进程的细胞疗法。

我们期待,在资本的助力下,Sana公司可以尽早推出成熟产品,造福广大患者。

参考资料:

[1] Emerging Seattle-Based Sana Biotechnology Seeks to Raise $150 Million IPO. Retrieved Jan 14, 2021, from https://www.biospace.com/article/emerging-seattle-based-sana-biotechnology-seeks-to-raise-150-million-in-ipo/?s=80

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