11 月 30 日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布最新公示，上海科济制药有限公司（以下简称 “科济生物”）的 “CT053 全人抗 BCMA 自体 CAR-T 细胞注射液” 拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）。这或将成为继南京传奇生物（以下简称 “传奇生物”）的 LCAR-B38M CAR-T 细胞自体回输制剂之后的又一个纳入突破性治疗品种的靶向 BCMA（B 细胞成熟抗原）的 CAR-T 细胞疗法。
（来源：CDE 官网）
在进入 “拟纳入突破性治疗品种” 名单之前，科济生物自主研发的 CT053 早已 “荣誉满满”，此前先后在中国、美国和加拿大获得新药临床试验批准，并被美国药监局（FDA）授予 “孤儿药资格” 及 “再生医学先进疗法 (RMAT)”，也被欧洲药管局（EMA）纳入 “优先药物（PRIME）计划”。
选择同样靶点和适应症的 CT053 难免被与传奇生物的 LCAR-B38M CAR-T 细胞疗法相比较。第 62 届美国血液学会年会 (ASH) 将在 2020 年 12 月 5 日 - 8 日召开，科济生物和传奇生物均将针对各自靶向 BCMA 的 CAR-T 细胞疗法做报告。
根据此前科济生物公布的数据，截止 2020 年 6 月 30 日，CT053 治疗复发难治性多发性骨髓瘤患者的探索性研究中，24 例受试者总缓解率 (ORR) 为 89.5%，完全缓解率 (CR/sCR) 为 79.2%。
而根据传奇生物公布的数据来看，LCAR-B38M CAR-T 细胞疗法治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的 Ib/2 期临床研究中，97 例患者总缓解率 (ORR) 为 94.8%，完全缓解率 (CR/sCR) 为 55.7%。
对比总缓解率和完全缓解率数据来看，两家各有千秋。良好数据也从侧面印证了以 BCMA 为靶点的 CAR-T 细胞疗法治疗复发难治多发性骨髓瘤的潜力。
除了研发以 BCMA 为靶点的 CAR-T 细胞疗法外，2014 年成立的科济生物还拥有多个有特色的管线。其中，针对如 GPC3、CD19、BCMA、CLAUDIN18.2、EGFR/EGFRVIII 等多种肿瘤靶点的 CAR-T 细胞治疗产品共 11 款，进入临床试验的有 4 款。
图 | 科济生物在研产品管线（来源：科济生物官网）
其中，尤为引人注目的是靶向 Claudin18.2 自体嵌合抗原受体 T 细胞（CLDN18.2 CAR-T，CT041）。今年 10 月，CT041 获得了美国食品药品管理局（FDA）授予的 “孤儿药” 称号，用于治疗胃腺癌和食管胃结合部腺癌。CT041 是科济生物 “First-in-class” 的候选药物之一，也是 CAR-T 细胞疗法突破实体瘤的重要尝试。
除了是一家研发 CAR-T 细胞疗法的公司外，科济生物也在布局单抗药物。其中靶向 CLDN18.2 的单抗药物 “重组人源化抗 Claudin 18.2 单克隆抗体注射液（AB011）” 已进入临床，用于治疗 Claudin18.2（CLDN18.2）阳性实体瘤。
多条管线的同步开发少不了资本的支持。今年 11 月科济生物完成了 1.86 亿美元 C 轮融资。正心谷资本、礼来亚洲基金、拾玉资本、夏焱资本、中南创投等知名投资机构均为科济生物的投资方。
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