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防患于未然!研究称对人类大脑细胞进行基因编辑,有望预防老年痴呆症

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前瞻网 2020-11-30 16:27
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一项新的研究表明,人类大脑中的细胞有一天可能被科学家编辑,以防止阿尔茨海默病的发展。

阿尔茨海默氏症的病因尚不清楚,但一种主流理论认为,它是由脑细胞外一种叫做淀粉样蛋白的蛋白质积累而引发的。

加拿大拉瓦尔大学的研究人员一直在研究人类神经细胞中的一个关键基因是如何减少这种蛋白质的形成的。

该基因的许多变体增加了淀粉样蛋白的生成,但一种叫做A673T的变体却减少了这种生成。

A673T在2012年首次被发现,在斯堪的纳维亚半岛每150人中只有一人的这种基因是活跃的,但那些有A673T的人患阿尔茨海默氏症的几率要低四倍。

研究人员相信,在脑细胞中开启这种基因变异可以减少淀粉样蛋白的产生,从而降低患老年痴呆症的风险。

该研究的作者表示,由于A673T变异直到生命后期才变得相关,所以它不是进化选择的。它与该基因的其他变体的区别仅在于一个DNA字母。

研究人员表明,通过编辑这一个DNA字母,他们能够激活培养皿中生长的脑细胞中的A673T变异。

Jacques Tremblay和他的同事说,这是证明将这种变异基因植入大脑与遗传基因具有同样好处的第一步。

在进行动物实验之前,研究小组仍在完善这项技术。

研究人员最初使用了一种称为碱基编辑的CRISPR技术,这种技术可以将一个DNA碱基直接、不可逆地转化为另一个靶向碱基。

然而,他们现在已经转向了一种名为“启动编辑”的相对较新的方法——一种“搜索和替换”的基因组编辑技术,使用融合蛋白直接将新的遗传信息写入目标DNA位点。

在培养皿中的细胞中,他们成功编辑了大约40%的细胞,但他们认为在人类大脑中可能需要更高比例的细胞。

研究小组说,另一个主要问题是,当人们开始表现出阿尔茨海默病的症状时,可能已经太晚了,无法编辑基因来产生影响。

然而,据伦敦大学学院的Selina Wray(她没有参与这项研究)说,任何治疗阿尔茨海默氏症的方法都存在这种缺陷。

她说,包括基因编辑在内的所有可能的治疗方法“都应该由研究人员去尝试,最终总会有办法奏效的。”

Tremblay说,未来这种变化可能会在精子、卵子或胚胎中发生,所以有阿尔茨海默氏症家族史的人出生时就带有A673T变异基因。

研究结果已经发表在bioRxiv预印本服务器上。

编译/前瞻经济学人APP资讯组

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