原标题：罕见病药物研发回报低 药企研发动力不足
根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数总和占据总人口0.065%到0.1%之间的疾病。目前为止，全球中已经确认的罕见病种类约有7千多种，患者数目高达2亿人以上，且患者人数仍在保持每年20万的速度增长。罕见病普遍存在遗传性、病情严重、缺乏流行病学数据、诊断手段有限，治愈难度较高。
在已知的罕见病中，仅有8%左右的疾病有治疗药物，如戈谢病、庞贝病，近90%以上的罕见病仍处于无药可医的状态，因此罕见病用药研发价值较高。但从药物研发的角度来看，罕见病患者数量较少，市场容量小，投资回报低，导致药企在罕见病药物研发方面动力不足。
相比于处方药，罕见病药物市场规模较小，只占据处方药17%左右的市场份额。但未来随着部分国家在政策上的支持，以及全球药物研发产业逐渐成熟，罕见病药物数量增长，市场规模不断扩大，到2024年预计将达到2600亿美元，占据处方药市场份额的24%左右。
根据新思界产业研究中心发布的《2020-2024年中国罕见病药物行业全面市场调研及投资分析报告》显示，在目前已上市的罕见病药中，新基制药生产的Revlimid、罗氏生产的Rituxan、百时美施贵宝公司的Opdivo等销售额较高。全球中约有170种罕见病治疗药物获批，涉及罕见病种类达到70种以上。截止到2019年底，我国已获批上市55种罕见病药物，涉及30多种罕见病，其中29个被纳入国家医保，涉及18种罕见病。
为支持罕见病药物研发，我国采取了一系列支持，如2017年的《中国食品药品监督管理局关于鼓励创新、加快药品和医疗器械审批制度的政策》，鼓励罕见药研发以及加快罕见药审批。在2019年财政部、海关总署、税务总局、药监局联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，对21个罕见药以及4种原料药，可以按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。受以上政策的支持，或将加快罕见病药物的研发速度，加快罕见病新药上市。
新思界产业分析人士表示，罕见病种类较多，且治疗难度大，但由于患者基数较小，罕见病药物市场规模偏小，投资回报低，因此目前罕见病药物研发企业较少。为鼓励罕见病药物研发、上市，我国政策发布多项政策给予支持，也吸引海外产品进入国内市场，以及提升本土药企对于罕见病药物的研究重视度，未来五年国内市场或有不同罕见病药物陆续上市。