基因编辑终于等到诺贝尔化学奖 那么CRISPR-Cas9的原理是什么？

刚刚过去的2020年的诺贝尔奖化学奖颁给了发现基因编辑技术的两位女性科学家先驱——加州大学伯克利分校教授詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）和德国马普感染生物学研究所教授埃马纽尔·夏彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）。

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在她们共同努力下，所发现的基因编辑技术叫作CRISPR-Cas9，简单来说，就是我们人类找到了细胞基因当中的一套工具，可以执行剪切、复制和粘贴的任务，去掉不想要的基因片段，换上想要的基因片段，进而可以改造动植物、细菌等生物体的基因构成。

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基于细菌的研究：CRISPR–Cas9 是如何工作的

■ CRISPRs即成簇的、规律间隔的短回文重复序列，是在细菌基因中发现的重复序列。这些序列中分布着细菌从侵入体内的病毒上获取的特殊DNA片段，用于对入侵病毒进行基因标记识别。

■ 当该病毒再次入侵时，细菌就能够利用这段获取的材料(病毒DNA)制造出与病毒序列互补的RNA片段，这个导向RNA(guide RNA)和DNA剪切酶Cas协作识别病毒片段并将其切除，从而阻止病毒复制。Cas酶由与导向RNA相连的CRISPR相关基因(CRISPR-associated genes)编码。

■ 通过设计导向RNA，使之与细胞基因组的特定位点相结合，研究者们可以将Cas酶定位到他们感兴趣的基因位点进行切开，常用的Cas酶类型是Cas9。DNA切开将引发DNA的修复，从而使我们能够对这一兴趣位点进行精确的编辑。

来源 ： 赛先生

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