作者 |曾嘉艺
市界
编辑 | 东东
现实版“我不是药神”再次上演，被称为“孤儿药”的罕见病“脊髓性肌萎缩（SMA）”特效药因其在国内超高定价引起各方关注。
根据《第一财经日报》报道，一群患罕见病“脊髓性肌萎缩（SMA）”的患儿引发多方关注，其中治疗这些患儿所需要的的特效药物诺西那生钠注射液，需要“70万元一支”，而该药物在澳大利亚的价格是“41澳元”，折合人民币约164元。
值得一提的是，有的患儿一年需要注射不止一针，据媒体公开报道过的一个患例，一年需要注射6针诺西那生钠注射液。
另外，据红星新闻最新报道，国家医保局的一工作人员回应称，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，另外，除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，加上该药物目前在处于市场垄断情况，价格也一直居高不下。
过内
脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种遗传性、进展性的罕见病，会影响患者的行走、进食甚至呼吸的能力。SMA会导致衰弱和死亡，约每一万个新生儿中有一个人罹患SMA，它也是导致婴儿死亡的重要遗传因素。在过去，SMA患者没有治疗选择。
2016年12月，美国药企渤健公司的诺西那生钠注射液首次在美国获批，成为全球首个SMA精准靶向治疗药物，目前，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年2月22日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。
5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。事实上，该药物的价格不仅在中国一直居高不下，即便在美国也属于普通民众难以负担的药物。
从价格来看，诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元），而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。
实际上，该药在澳大利亚定价为“41澳元”，原因是诺西那生钠注射液已于2018年6月1日，被澳大利亚政府纳入当地的药品福利计划(PBS)，用于治疗脊髓性肌萎缩症1型、2型和3a型的18岁以下患者。
根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。从2020年1月1日起，患者(持有澳大利亚医保卡)最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元，如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元，其余费用由澳大利亚政府支付。患者需要支付的金额将在每年1月1日根据消费者价格指数(CPI)调整。
目前中国大约有3000万SMA携带者，约有3万至5万名SMA患者，其中，80%患者是严重的SMA-I型或者SMA-II型，还不包括未被检查出的潜在患者。
作为全球7000种罕见疾病病种之一，能够有效治疗罕见病的药物不到5%。治疗罕见病的药物也被称为“孤儿药”，就是因为治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业进行研发生产，而一旦研发成功，就会是天价。
据健康界消息，国外药企平均开发一个新药成本大概在8亿美金以上，资本化后的成本高达20亿美金，而这仅仅是开发普通新药的成本，孤儿药成本则会更高。
孤儿药本身研发不易，孤儿药进入医保也不是易事。
诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，但由于价格迟迟未谈下来，还未录入医保目录，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。